北京
新京报讯（记者王卡拉）6月15日是重症肌无力关爱日。在6月13日-6月14日举办的第七届重症肌无力大会上，复旦大学附属儿科医院神经内科副主任医师李文辉指出，目前缺乏针对儿童青少年重症肌无力的专属诊疗指南，在传统治疗方式下，仍有相当比例的患儿症状改善不佳。此外，重症肌无力药物适应症往往聚集于成年患者，儿童青少年存在超适应症、超年龄用药的情况。希望重症肌无力的新药研发关注儿童和青少年群体。
儿童及青少年重症肌无力（JMG）患者发病年龄在18岁以前，分为青春期前（＜12岁）和青春期后（＞12岁）。李文辉介绍，儿童及青少年重症肌无力的发病率约为0.3-8.9/百万人年，与成人发病型重症肌无力相比，更为罕见。
《中国重症肌无力诊断与治疗指南》指出，重症肌无力在各个年龄段均可发病，与国外相比，中国儿童及青少年重症肌无力患者占比更高，构成我国重症肌无力的第三大发病高峰。从发病类型来看，儿童及青少年重症肌无力大多以眼肌型多见，尤其是青春期前发病患者。一项纳入国内外研究的系统综述与荟萃分析数据显示，60.6%的患儿以眼部症状为首次临床表现，包括眼睑下垂、复视和斜视。李文辉指出，在学习方面，这类患者的主要表现为言语常不清晰、书写难以辨认、学业表现下降。除了学习困难外，还会影响患者参与各类活动的能力。
与成人患者而言，儿童青少年患者的治疗仍然存在较大挑战。李文辉指出，目前儿童及青少年患者用药仍以传统药物为主，激素作为一线药物推荐，其副作用对于儿童的影响比较大。在临床用药方案上，医生会格外谨慎。而传统免疫制剂起效时间慢，且同样面临多重安全性风险。在传统治疗方式下，仍有相当比例的患儿症状改善不佳。
当前，已有多种新型靶向药物已上市并被纳入国家医保目录，但针对儿童及青少年年龄段的适应症不多，很多新药获批的适应症针对的是成年患者，儿童青少年患者临床用药普遍存在超说明书用药的情况。李文辉解释，在儿童中超说明书用药主要包括超适应症用药、超年龄段用药。前者是药品未批准重症肌无力适应症，但被用于该病治疗，后者则是获批了重症肌无力，但往往是针对成人患者。
李文辉表示，药品要超说明书使用时，需要提交材料给相关部门进行审核，在尚无有效或更好治疗手段等特殊情况下，医师在取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。在超说明书用药获得批准后，用药过程中需要定期做回访总结。即便是允许超说明书用药，往往也会先从高年龄段的青少年开始，然后再往低龄患儿过渡。此外，儿童青少年重症肌无力患者的病程年限更长，在药物或适应症未纳入医保的情况下，家庭经济负担沉重。
“我们期待未来多种已上市或未上市的生物制剂在临床试验阶段能够在更多的儿童青少年患者中进行有效性和安全性方面的探索，为儿童青少年患者带来治疗希望。”李文辉说道。
校对 柳宝庆
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