今日直播 | In vivo CAR-T临床前生物分析与安评双核实战

来源：市场资讯

（来源：美迪西Medicilon）

In vivo CAR-T作为下一代细胞治疗的颠覆性技术，无需体外制备，可在患者体内直接生成CAR-T细胞，具备生产周期短、成本可控、现货可及等优势，已成为全球竞逐的黄金赛道。然而，递送系统效率、免疫原性、脱靶毒性及载体安全性等临床前研究难题，仍是制约其临床转化与IND申报的关键瓶颈。

为了帮助行业同仁攻克In vivo CAR-T临床前研发瓶颈，美迪西特邀生物技术药物分析部负责人 章登吉博士、毒理研究部高级主任 苑晓燕博士，分别从生物分析与毒理安全评价两大实战维度，系统拆解In vivo CAR-T临床前研究的关键要点，破解研发痛点、助力高效推进IND申报！

章登吉 博士

In Vivo CAR-T临床前研究的生物分析解读：要素与实践

1. In vivo CAR-T的发展及其临床前研究概览：梳理技术演变路径，详解慢病毒载体、非病毒LNP等主流靶向递送方式，构建系统技术认知。

2. 临床前研究相关的生物分析考量要素：解析 qPCR、ddPCR、流式细胞术等检测技术适用场景，围绕样本匹配、灵敏度、特异性、载体靶向与脱靶定量评估展开实操要点。

3. 临床前生物分析的技术实践与要点：分享如何动态监测基因表达与细胞表型变化，并建立一套符合IND申报要求的可靠分析方法验证策略。

苑晓燕 博士

In vivo CAR-T临床前评价核心要点与案例分析

1. 技术进展与安评挑战：剖析In vivo CAR-T前沿技术路线，梳理临床前安评面临的技术难点、监管难点与研发挑战。

2. 安全性风险来源与核心关注点：全面拆解递送载体风险、脱靶毒性、免疫毒性、细胞因子风暴、基因整合风险等安全性风险来源，明确核心评价关注点

3. 临床前评价策略与指导原则：解读国内外 In vivo CAR-T 相关指导原则，规划合规、科学的非临床评价整体策略

4. 关键研究与评价要点：详解动物模型选择、药代动力学、长期毒性、生殖毒性等关键研究，及各维度评价核心要点。

5. 典型安评案例解析与经验分享：结合真实IND申报案例，复盘非临床安评全流程，分享风险管控、方案优化实战经验

6. 总结与安评实践关键建议：依托十余年法规毒理学经验，总结In vivo CAR-T非临床评价的核心策略，分享可直接落地的申报实操建议。

讲师介绍

章登吉 博士

美迪西生物技术药物分析部负责人

博士毕业于复旦大学。现任上海市生物工程学会理事、上海市生物工程学会细胞治疗专委会青年委员兼秘书。章博士于2015年加入美迪西创建了美迪西生物技术药物分析部。其拥有近20年的生物医药领域工作经验，曾任职国际头部CRO企业大分子生物分析部多年并领导组建了该部门第一个自动化生物分析平台和团队，在美国受到Pfizer公司系统的培训。章博士负责过Novartis, Pfizer, Genentech, Lilly, J&J, Medimmune, Takeda,石药等国内外药企的生物分析项目，成功支持了超500个生物分析方法，支持了超130个生物药IND成功申报获批，5个药物获批上市; 在mBio，Cell旗下子刊等发表文章多篇，申请并授权的发明专利十多项，授权专利涵盖大分子及细胞基因治疗药物。

苑晓燕 博士

美迪西毒理研究部高级主任

生物医药研究员，美迪西普亚医药科技（上海）有限公司毒理研究部主任。曾任拜耳作物科学（中国）有限公司法规科学部毒理学家与健康风险评估专家，中国人民解放军疾病预防控制中心毒理学评价研究中心专题负责人、质量保证部门负责人、副研究员等职务。具有十余年从事药物、化学品、农药等健康相关产品非临床安全性评价和法规毒理学工作经验；曾支持两个农药原药顺利获得登记，支持2个抗肿瘤细胞治疗产品顺利通过IND申报，支持1个产品获得美国孤儿药认定。先后主持和参与包括国家重点研发计划课题“典型农兽药混合污染联合作用机制及互作规律研究”等课题在内的国家级和军队科研课题10余项，以第一或通讯作者发表SCI论文11篇，参编专著3部；兼任中国毒理学会理事、毒理学替代法与转化毒理学专业委员会秘书长和毒理研究质量保证专业委员会委员等学术职务，2011年获得中国毒理学家资格认证，2023年获得美国毒理学家资质（DABT）。

关于美迪西生物分析部门

美迪西生物分析服务部门拥有近150位大小分子领域的分析科学家和1500平方米左右的实验室。实验室拥有先进的仪器设备，实行信息化管理，遵循FDA/NMPA GLP和GCP规范要求，服务内容涵盖药代动力学、毒代动力学、药效动力学、免疫原性和生物等效性等各领域，为小分子化药、生物技术药、疫苗和生物标志物的早期筛选与开发，以及临床前和临床各阶段的研究提供全方位的生物分析服务。

美迪西大小分子生物分析部门先进的设备设施和管理体系，可为客户提供基于LC-MS/MS，HRMS，ELISA，ECL，FIA，qPCR/ddPCR，ELISPOT, FACS，Enzyme Activity，Cell-based Assay，Multi-Plex Assay等各种技术平台的生物分析以支持各类项目的需要，全面满足各类药物IND申报和NDA申报的研究资料要求，并且在各类小分子药、大分子药、疫苗、细胞基因治疗药物分析方面都积累着丰富的成功经验。

关于美迪西毒理研究部

美迪西临床前毒理研究部拥有1,000多名专家团队，为全球客户提供从先导化合物快速优化到符合GLP标准的全方位安全评估服务，服务涵盖各类毒性试验，包括：单次与反复给药毒性试验（啮齿类与非啮齿类）、遗传毒性试验、免疫原性试验、毒代动力学、局部毒性试验（溶血、过敏、刺激性），以及针对新给药技术的吸入毒理试验、ADC安全性评价、安全药理试验（中枢神经、心血管、呼吸系统及hERG）、生殖毒性试验（生殖I段和II段）等。

在毒理研究平台方面，美迪西建立了多个特色服务平台：吸入给药平台、眼科给药平台、皮肤给药平台、舌下给药平台、幼龄动物评价平台，以及针对抗体、疫苗、ADC、CAR-T细胞治疗等生物创新药的整合评价技术平台。