山东
IT之家 6 月 8 日消息，据华尔街日报报道，上周，一项针对早期胚胎开展基因编辑的研究成果对外公布。该技术虽远不等同于“定制婴儿”，但无疑朝着这一方向迈出了一步。
哥伦比亚大学发育细胞生物学副教授迪特尔・埃格利，联合纽约基因检测初创企业 Nucleus Genomics 公司的内森・特雷夫等合作者表示，这项技术有望修复胚胎中致病的基因突变。
埃格利称：“我们并非向公众宣告‘明天就能培育出基因编辑婴儿’。相关应用需要伴随科学发展，经过充分讨论后逐步推进。”
IT之家注意到，该研究论文于上周一在预印本平台在线发布，研究人员得以在论文接受外部同行评审前先行公开成果，而同行评审也是科研领域的常规流程。
以往的基因编辑研究大多采用 CRISPR 技术，该技术能够切除部分 DNA 序列，但如果靶向或误切了错误片段，就可能造成基因损伤。而埃格利团队此次使用的碱基编辑技术，可更精准地定位 DNA 序列中的单个碱基，产生的副作用也更少。
即便如此，碱基编辑仍可能出现脱靶或编辑不彻底的问题，进而形成所谓的“嵌合体”，也就是体内同时存在基因编辑细胞与未编辑细胞的混合体。在埃格利的实验中，近八成胚胎都形成了嵌合体。这意味着，即便这些胚胎发育成婴儿，体内大概率仍会保留携带致病突变的细胞。
埃格利团队主要针对两种基因进行改造：一种会提升心脏病患病风险，另一种则与镰状细胞贫血等血液疾病相关。实验结果显示，研究人员有时能在同一个胚胎中成功编辑这两种基因，且未造成基因损伤。
俄勒冈健康与科学大学生育领域专家宝拉・阿马托博士并未参与此项研究，她表示：“总体而言，我支持通过胚胎编辑预防遗传病的研究方向。”她认为这种基因编辑技术相比其他方案更具潜力，但同时也指出，若想推进落地，必须先解决嵌合体问题。
多篇已通过同行评审的研究证实，碱基编辑技术此前就已应用于人类胚胎。加州大学圣迭戈分校生物化学与生物物理学副教授亚历克西斯・科莫（未参与本次研究）介绍，该技术曾被用于修复致病基因突变，以及修正与阿尔茨海默病相关的风险基因变异。
科莫提出：“目前这项技术并没有尚未被满足的医疗或临床需求，从试管婴儿领域来看更是如此。研究人员常说开展相关实验是为了证明我们能够预防遗传病，但其实现有诸多更完善的替代方案。”
在美国及众多其他国家，利用胚胎编辑技术培育婴儿属于违法行为。科学界长期以来担忧，这项技术会引发滑坡效应，最终被用于推行优生学。
科莫担心，这项研究本质上是在为更多触及伦理红线的胚胎编辑操作“搭建范本”。她直言：“在我看来，这件事绝对不可行，该技术的应用完全违背伦理。”
哈佛大学生物伦理学家、法学院教授格伦・科恩表示，美国《迪基 - 威克修正案》禁止将联邦资金用于人类胚胎相关研究，这也限制了美国国立卫生研究院在此领域的经费投入。他认为这项政策并不合理，但短期内很难改变。
本次研究完成于 2025 年 6 月，新泽西州基因检测公司 Genomic Prediction 是该项目的资助方之一。特雷夫此前任职于该公司，直至去年 8 月才跳槽至 Nucleus Genomics 公司。
Nucleus Genomics 公司首席执行官基安・萨德吉表示，公司计划基于此次研究成果，继续资助埃格利开展后续研究。该公司主营多基因胚胎筛查产品，可对备孕夫妇的胚胎进行检测，出具疾病患病风险评估，同时还会分析身高、智商、瞳色等相关特征。该公司也曾坦言，其智商预测结果的准确度有限。
萨德吉称，未来碱基编辑技术或能帮助试管婴儿流程减少胚胎舍弃的情况，具备商业前景，有望落地应用于试管婴儿临床场景。
他将基因编辑视作公司胚胎筛查业务的延伸：“我们把基因编辑看作整套基因优化技术体系的一环。”
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