STTT (1区，IF=52.7)｜AI+多组学打通药物研发全流程：从靶点发现、虚拟筛选到精准临床试验设计！(彭伟军/刘昭前/毛小元—中南大学)

2026年6月3日，中南大学第二湘雅医院国家代谢性疾病临床医学研究中心彭伟军团队、中南大学湘雅医院临床药理研究所刘昭前团队、毛小元团队，以及中南大学湘雅药学院Kun Zhu等，在Signal Transduction and Targeted Therapy（中科院医学1区 Top，2024 Journal Impact Factor = 52.7）在线发表题为 “Multi-omics and artificial intelligence for precision drug discovery and potential clinical applications” 的综述论文。该文于2025年5月7日投稿，2025年10月8日修回，2026年1月27日接收，2026年6月3日在线发表。

该综述聚焦当前生物医药领域最受关注的交叉方向——多组学与人工智能驱动的精准药物发现。文章系统梳理了基因组学、转录组学、蛋白质组学、代谢组学、微生物组学等多组学数据如何参与药物靶点识别、药物再定位和新化合物发现，同时总结了人工智能在虚拟筛选、从头分子设计、药代动力学建模、药物相互作用预测、安全性评价以及临床试验优化中的关键作用。

作者指出，传统药物研发长期面临高失败率、高成本和转化效率不足等问题，而“多组学 + AI”的融合正在推动药物研发从单一靶点模式走向网络药理学、从线性开发流程走向计算预测与实验验证并行迭代、从人群平均治疗走向患者特异性数字孪生模拟。文章还结合肿瘤、神经退行性疾病、心血管疾病和罕见病等案例，展示了该技术体系在精准医学和转化药物研发中的应用前景。

这篇综述的价值在于，它并不是单纯讨论“AI 能不能做药物研发”，而是从药物研发全流程出发，回答了一个更关键的问题：AI 如何与多组学数据结合，真正嵌入靶点发现、候选分子筛选、ADMET 预测、药物安全性评价和临床试验设计等核心环节。 对于从事生物医药、药理学、代谢疾病、肿瘤转化研究、药物研发和医学人工智能方向的科研人员而言，这篇文章提供了一张较为完整的技术路线图。

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【摘 要】

多组学技术与人工智能（AI）的融合，正在成为现代精准医学中的重要推动力量，尤其深刻影响药物发现领域。多组学方法，包括全基因组关联研究、转录组谱分析、蛋白质相互作用图谱和代谢组测序，能够以前所未有的深度揭示疾病发生发展的分子动态过程。基于深度学习架构的先进 AI 方法，则在解析复杂生物数据、识别潜在模式以及构建高保真预测模型方面展现出突出能力。

多组学与 AI 的联合应用具有重要潜力：一方面可以加速药物靶点识别，另一方面有助于优化先导化合物筛选流程，并提升临床试验设计的精准度。不过，该领域仍然面临多方面挑战，例如不同组学数据流之间的协调整合、研究结果的可重复性，以及算法偏倚的控制。

本文系统分析了多组学在药物开发全流程中的应用，包括靶点解析、药物再定位和从头化合物发现。同时，文章也探讨了 AI 在药物发现中的关键作用，重点涉及虚拟筛选、药代动力学建模和安全性评估框架。多组学与 AI 的融合为假设生成和数据驱动型发现提供了独特优势，也为治疗创新打开了新的路径。通过梳理肿瘤、神经退行性疾病和心血管疾病中的代表性案例，并结合相关技术基础设施，本文展望了未来药物开发的新方向。这些技术的汇聚不仅有助于更全面地理解分子机制，也有望支持更精准的治疗干预，标志着从实验台到临床转化医学进入新的发展阶段。

01

研究背景及科学问题

当代药物研发仍然是一项高度高风险的事业。临床试验阶段的失败率已经超过 90%，而每一种最终获得上市批准的治疗药物，平均总投入可达 26 亿美元。这些数字不仅反映了人力、材料和监管成本的上升，也暴露出现有疾病研究模式中的深层局限。传统的“一个药物—一个靶点”模式曾在感染性疾病和高血压等疾病治疗中取得成功，但面对肿瘤、自身免疫性疾病和神经退行性疾病等复杂疾病时，往往难以解释基因组、表观基因组、转录组、蛋白质组和代谢组之间的复杂互作。

以恶性肿瘤为例，单个致癌驱动突变可能会重塑信号转导级联反应，改变转录景观，并重新编程肿瘤微环境中的代谢流。这类变化并不能通过单一分子抑制轻易纠正。类似的多组学失衡也存在于自身免疫性疾病和神经退行性疾病中，例如蛋白质错误折叠、慢性炎症和代谢功能障碍可能互相促进，形成持续性的病理反馈环路。

药物转化研究还受到临床前模型不足的限制。传统的永生化细胞系通常在刚性的二维培养基质上生长，难以模拟人体疾病中的三维组织结构、细胞外基质变化和免疫微环境。基因工程小鼠模型虽然有助于机制研究，但往往不能充分反映人类疾病易感性的多基因背景和环境异质性。即使是微生理系统和患者来源类器官等先进模型，也仍然难以完整模拟系统性内分泌调控或人类肿瘤长期克隆演化的特征。因此，许多在简化模型中表现良好的候选药物，在临床试验中并不能取得预期效果，从而造成昂贵的转化瓶颈，延缓患者获得关键治疗的时间。

为突破这一困境，药物研发领域正在更多采用整合性研究策略，即将高分辨率多组学数据与机器学习（ML）驱动的因果网络扰动推断结合起来。如果这些框架能够在更贴近人体状态的动态模型中反复验证，例如纵向类器官生物样本库、免疫人源化小鼠系统和体内数字孪生模型，就有望帮助研究者解析复杂疾病病因，并加速机制发现向临床可操作干预策略的转化。

多组学分析平台的兴起，为理解生物复杂性提供了前所未有的系统层面视角。基因组学、表观基因组学、转录组学、蛋白质组学和代谢组学被整合为统一的多维数据集，可以全面捕捉单个生物样本中的分子状态。在云计算规模的计算框架和 AI 驱动的数据协调技术支持下，这类整合流程能够打破过去由单一技术路线造成的数据碎片化，使研究者从单核苷酸变异一路追踪到整体表型变化。

在这一范式下，空间转录组学成为重要技术代表。例如，MERFISH、10x Genomics Visium 以及新兴原位测序技术，可以在完整组织结构内，以亚细胞分辨率描绘基因表达梯度和细胞微环境。通过保留空间坐标，这些技术能够揭示配体—受体信号网络、代谢分区和生物力学作用如何共同塑造肿瘤—免疫互作。MERFISH 可以在单个 CD8+ T 细胞中同时定量数百种免疫检查点转录本，并测量其与 PD-L1+ 巨噬细胞之间的空间距离，从而识别与免疫检查点阻断治疗耐受相关的免疫排斥微解剖结构。Visium 则可以将表达谱叠加到苏木精—伊红染色的组织形态特征上，使机器学习能够整合形态学和转录组信息，寻找具有空间分辨率的临床分层生物标志物。

与此同时，单细胞测序技术，包括单细胞 RNA 测序（scRNA-seq）、单细胞染色质可及性测序（scATAC-seq）及其多模态衍生技术，为研究肿瘤和炎症中的克隆层级、转录动态和表观遗传可塑性提供了核苷酸级别的信息。scRNA-seq 可以在数千个单细胞中捕获全长或 3′ 端标记 mRNA，描绘致癌轨迹、干细胞样程序和应激适应模块，并通过恶性细胞、基质细胞和免疫细胞之间的配体—受体互作分析细胞间通讯。scATAC-seq 则能够绘制全基因组染色质可及性图谱，揭示谱系特异性增强子活性、转录因子结合动态以及影响治疗敏感性的调控可塑性。

高通量蛋白质组学技术，包括质谱和亲和力阵列，可以识别疾病相关的翻译后修饰，例如磷酸化和泛素化，以及异常信号通路。代谢组通量分析则能够定量生化通路中的动态扰动。当这些多维数据与人工智能结合时，深度神经网络（DNN）可用于模式识别，图神经网络（GNN）可用于生物网络推断，Transformer 可用于多模态数据融合，从而帮助研究者解析病理机制，并发现传统还原论方法难以识别的可治疗脆弱点。例如，AlphaFold 和 RoseTTAFold 等 AI 结构生物学平台已经能够实现接近实验水平的蛋白质折叠预测，而生成对抗网络（GAN）和强化学习则可支持具有特定药代动力学/药效学特征的新化合物从头设计。

多组学与 AI 的融合正在从三个方面重塑药物发现。第一，药物研发正在从单一靶点抑制转向以疾病扰动互作组为对象的网络药理学模型。第二，线性、顺序式的开发流程正在被并行化、适应性循环所替代，计算预测与实验验证可以反复迭代。第三，治疗策略正在从基于人群平均水平的方案，转向结合个体多组学特征的患者特异性数字孪生模拟。尽管这一框架具有变革潜力，但仍然存在转化障碍，包括公共数据库中数据采集方案、分析流程和本体框架不一致，当前多组学测量多为静态数据、时间分辨率有限，以及高复杂度 AI 模型可解释性不足、算法偏倚和精准技术成本较高等问题。

本文系统分析了多组学整合在药物开发流程中的作用，涵盖靶点识别、药物再利用和从头化合物生成。文章同时阐述了 AI 在虚拟筛选、药代动力学（PK）建模和毒性预测中的扩展作用，并通过肿瘤、神经系统疾病和心血管疾病（CVD）案例展示其转化价值。通过综合当前机遇与持续存在的限制，本文为下一代治疗发现提出了战略路线图。

文献检索策略方面，作者围绕多组学与人工智能在精准药物发现中的交叉领域开展系统性文献综述。纳入材料包括同行评议期刊论文、会议论文以及其他具有学术严谨性的来源。检索覆盖 PubMed、Web of Science 和 Scopus，并根据各综述部分设计主题化检索策略。作者还使用医学主题词（MeSH）等受控词表扩展检索范围，并通过布尔逻辑平衡召回率和特异性，以确保检索结果与“多组学”和“药物发现”等核心主题高度相关。

02

重要发现及亮点

多组学正在把药物发现推向系统生物学层面

原文首先强调，多组学已经从探索性研究工具，逐渐转变为现代药物研发中的基础范式。传统单组学方法虽然有价值，但很难全面解释基因驱动因素、转录调控因子、蛋白质效应分子和代谢中间产物之间的相互作用。整合基因组学、表观基因组学、转录组学、蛋白质组学、代谢组学和微生物组学，可以帮助研究者从多个层面理解疾病状态。

在靶点发现方面，多组学能够整合全基因组变异、单细胞转录组、翻译后修饰蛋白质组、动态代谢组和表观基因组调控特征，进而构建疾病扰动互作网络。通过网络中心性分析、药物可成药性评估和功能必需性分析，研究者可以识别关键调控节点，例如多效性激酶、表观遗传修饰因子和非编码 RNA 枢纽。CRISPR 筛选、癌症依赖图谱、空间多组学和单细胞多组学等技术，则进一步提高了靶点发现的分辨率和转化相关性。

在药物再定位方面，多组学可以系统分析疾病分子特征与既有药物之间的联系，从而发现“老药新用”的潜力。通过联合基因组、蛋白质组和代谢组信息，研究者能够识别隐藏的药物—靶点—通路关系。例如，基于蛋白质组和转录组扰动特征的方法曾被用于筛选阿尔茨海默病候选药物；在 COVID-19 研究中，转录组和蛋白相互作用网络也帮助提示了炎症相关治疗策略。原文同时指出，多组学驱动的药物再利用仍面临时间分辨率不足、临床前模型与真实患者数据不一致等问题。

在新化合物发现方面，多组学正在改变天然产物发现和合成化学设计流程。通过基因组—代谢组—蛋白质组联合分析，研究者可以将生物合成基因簇与次级代谢产物联系起来，从而提高活性分子的发现效率。原文列举了丹参活性成分、雷公藤红素、天然产物衍生抗肿瘤化合物、中药复方活性成分以及肠道菌群代谢物等案例，说明多组学能够帮助解析活性成分来源、作用网络和潜在治疗靶点。

图1：多组学在药物发现中的应用。多组学数据的整合有助于靶点发现、生物标志物识别、药物再定位、化合物发现和临床试验设计，并进一步促进患者分层和精准医学发展。

人工智能正在改变药物设计的关键环节

在多组学数据复杂度不断上升的背景下，AI 成为连接大数据与药物发现的重要工具。原文指出，AI 可以处理高维数据、进行降维和特征选择，从而提升多组学数据分析效率，并在靶点发现、药物设计和临床试验优化中发挥核心作用。

在药物设计阶段，机器学习模型如随机森林（RF）和梯度提升分类器，可以用于预测分子活性和毒性。深度学习与分子对接结合的虚拟筛选策略，则可以以远低于传统方法的成本筛选大规模化合物库。面向抗菌药物发现的定向消息传递神经网络（D-MPNN）也被用于筛选针对大肠杆菌和鲍曼不动杆菌的新型抗生素候选物。

AI 还推动从头药物设计。例如，生成式张量强化学习（GENTRL）能够生成兼顾可合成性、新颖性和生物活性的候选小分子。原文提到，GENTRL 曾在 21 天内识别出作用于盘状结构域受体 1（DDR1）的潜在抑制剂。图神经网络（GNN）、循环神经网络（RNN）、生成对抗网络（GAN）和强化学习等方法，也正在用于分子结构生成、药效预测、结构优化和药物制剂策略设计。

不过，原文也提醒，AI 驱动药物发现仍面临数据质量不均、测量误差、缺失值、批次效应和模型“黑箱”问题。在药物研发场景中，理解模型为什么做出某种预测，对于解释药物作用机制（MoA）和安全性风险至关重要。当前的生成模型还存在化学新颖性有限、结构与训练集重复、合成可行性不足以及生物活性验证不充分等问题。

图2：人工智能用于药物设计。人工智能可以在多个阶段辅助药物设计，包括靶点识别、先导化合物发现、药物性质评估、化合物合成与优化以及临床开发。DL，深度学习；GNN，图神经网络；NLP，自然语言处理；GAN，生成对抗网络。

AI 可辅助预测药物相互作用

药物—药物相互作用（DDI）预测对于保障患者用药安全具有重要意义，尤其是在多药联用越来越普遍的临床背景下。原文指出，DDI 本质上受到药代动力学（PK）和药效学（PD）因素共同影响。AI 可用于预测药物吸收动力学、代谢稳定性和清除途径，也可结合高分辨率质谱识别代谢路径和反应性中间体，用于毒理风险评估。

在个体化治疗中，AI 可以整合患者基因型变异、肝肾功能等参数，支持剂量个体化和 DDI 早期预警。在药效学层面，监督学习模型可以量化药物—靶点结合亲和力，并预测协同或拮抗药理效应。AI 还可以利用电子健康记录（EHR）进行聚类分析，将患者划分为不同药物反应亚群，并预测不良事件易感性。

原文进一步指出，AI 已经突破了传统定量构效关系（QSAR）模型的线性限制。逻辑回归、随机森林、支持向量机（SVM）和图神经网络等方法，已经被广泛用于处理大规模 DDI 数据，并识别影响药物相互作用的关键特征。基于分子图表示的深度学习方法，可以不只关注完整分子结构，而是进一步捕捉亚结构之间的相互作用，从而提高预测准确性。

图3：人工智能用于预测药物—药物相互作用。人工智能可以从药代动力学和药效学两个角度辅助预测药物—药物相互作用。AI，人工智能；ADME，吸收、分布、代谢和排泄。

AI 正在拓展药物安全性预测场景

药物安全性评价贯穿临床前、临床试验和上市后监测全过程。原文指出，AI 在毒性预测、药物不良反应识别、分子结构优化和降低临床试验失败风险方面具有重要价值。心脏毒性和肝毒性是药物开发中重点关注的安全性问题，早期预测这些毒性可以显著降低候选化合物失败风险。

AI 模型可以利用 DrugBank、medDRA 等公共数据库中的药物属性数据预测心脏毒性。一些模型在验证数据和未知数据中均表现出一定区分能力，可用于识别安全药物和潜在高风险药物。AI 方法也被用于预测药物性肝损伤，并结合基因表达、分子结构和临床不良反应数据进行综合判断。

在上市后阶段，AI 可以整合 FDA 不良事件报告系统（FAERS）、VigiBase、电子健康记录、社交媒体、患者论坛、科学文献和保险理赔数据，识别时间模式、合并用药相关不良反应以及高风险人群。原文同时指出，AI 药物安全性预测仍然受到模型可解释性、数据质量和跨物种预测可靠性的限制。

图4：人工智能用于药物安全性预测。人工智能可以在临床前、临床和上市后阶段辅助药物安全性预测。AI，人工智能；FAERS，FDA 不良事件报告系统；EHRs，电子健康记录；ADRs，药物不良反应。

多组学与 AI 融合已进入多疾病药物开发案例

原文将多组学与 AI 融合的药物开发应用，集中展示在神经系统疾病、肿瘤、心血管疾病和罕见病等方向。对于神经系统疾病，药物再定位具有缩短研发周期和降低成本的优势。AI 结合组学数据可以用于预测疾病风险因素，并帮助识别潜在药物靶点。例如，基于血浆蛋白水平的机器学习模型可评估不同器官衰老速度，并与心力衰竭或阿尔茨海默病进展风险相关。

在肿瘤领域，多组学与 AI 可以整合基因突变、转录组、蛋白质组、代谢组、肿瘤微环境和药物敏感性信息，支持靶点识别、生物标志物发现和药物再定位。原文提到的策略包括针对 EGFR、LSD1、STK33、PI5P4K-β、CXCR4 等靶点的新型化合物开发，以及在肝癌、胰腺癌、结直肠癌等疾病中的应用探索。

在心血管疾病方面，多组学和 AI 可用于动脉粥样硬化、冠状动脉疾病和心律失常等复杂疾病的分子分型和风险预测。通过整合蛋白组、代谢组、遗传变异和临床指标，研究者可以识别新的治疗靶点和疾病亚型。对于罕见病，多组学与 AI 的结合有望在样本量有限的情况下，提高致病机制解析和候选治疗策略筛选效率。

图5：多组学与人工智能融合用于药物开发的案例。多组学数据与人工智能的整合，使靶点识别、生物标志物发现和药物再定位形成综合策略。这些方法已被应用于多种疾病类别，包括神经系统疾病、心血管疾病、癌症以及部分罕见病。

多组学与 AI 可支持精准临床试验设计

临床试验是评价候选药物安全性和有效性的核心环节，通常需要 6–7 年，并伴随高昂成本。尽管投入巨大，只有约 10% 的研究性分子实体最终获得监管批准。原文指出，试验失败的常见原因包括患者选择不当、基础设施不足和研究中心表现不佳。

AI 可以利用大规模数字健康数据改善临床试验设计。机器学习算法可以挖掘历史试验数据，帮助识别合适受试者；深度学习方法还可以根据预测入组表现对研究者或研究中心进行排序，从而优化中心选择和运营效率。由于患者入组接近占据临床试验总时长的三分之一，优化这一阶段十分关键。

多组学数据可以为患者提供更细致的分子画像，支持精准分层和入组筛选。AI 算法则能够分析复杂多组学数据，识别生物标志物并预测患者反应，帮助选择更适合进入试验的人群。AI 驱动模型还可以将多组学数据与临床信息整合起来，设计更适合特定患者群体的个体化治疗方案。此外，AI 也可用于适应性临床试验设计，根据中期结果动态调整方案，从而提高资源利用效率和成功概率。

图6：多组学与人工智能的整合促进精准药物临床试验设计。多组学和人工智能的整合可以在试验设计、启动、执行和结题阶段促进临床试验开展。

从靶点到临床：多组学与 AI 正在构建新型药物发现闭环

原文最后将多组学与 AI 的融合概括为一个贯穿药物发现全流程的闭环体系。该体系包括多组学数据采集、AI 模型训练、靶点发现、虚拟筛选、分子生成、ADMET 预测、临床前验证、患者分层和临床试验优化。通过贝叶斯网络、图神经网络、变分自编码器、循环神经网络、强化学习和其他 AI 方法，研究者可以更系统地从复杂生物数据中提出可验证假设。

这一框架的意义在于，药物发现正在从以经验和试错为主的过程，逐渐转向更可预测、更工程化的科学流程。不过，原文也指出，真正实现转化仍然需要解决数据标准化、模型可解释性、跨机构数据共享、隐私保护、算法公平性和临床验证不足等问题。

图7：多组学与人工智能的整合促进药物发现。SVM，支持向量机；GNN，图神经网络；RNN，循环神经网络；VAE，变分自编码器；ADMET，吸收、分布、代谢、排泄和毒性。

▼从前沿趋势走向真实应用

可以看到，AI 与多组学的结合，已经不再只是停留在概念层面的技术想象，而是正在逐步嵌入药物研发的关键环节：从靶点发现、虚拟筛选、分子设计，到 ADMET 预测、临床前评价和临床试验优化，药物研发正在形成一个更加数据化、智能化和可迭代的新流程。

但也正因为如此，真正理解 AI 药物研发，不能只停留在阅读论文和了解概念上。对于科研人员、医药企业研发人员、CRO/CDMO 从业者以及关注生物医药创新的专业人士而言，更重要的是掌握数据如何整理、模型如何选择、工具如何使用，以及 AI 如何真正嵌入药物研发的具体场景。

围绕这一需求，中国科学院人才交流开发中心拟举办“人工智能赋能药物研发全流程应用与工具实操”高级研修班，课程内容覆盖 AI 赋能药物研发底层逻辑、药物研发数据与主流数据库、靶向药物设计与虚拟筛选、分子设计与结构优化、ADMET 性质预测、临床前研究、临床试验智能化决策以及药物研发智能体构建等模块，较好地对应了本文所讨论的 AI 药物研发全流程趋势。

如果说这篇综述帮助我们看清了 AI 与多组学正在如何重塑药物发现，那么系统性的课程学习与工具实操，则有助于我们进一步把这些前沿理念转化为可理解、可操作、可落地的科研能力。对于希望进入 AI 药物研发领域，或希望将 AI 工具应用到现有课题和研发流程中的读者而言，这类面向实际场景的学习，或许正是从“看懂趋势”走向“参与趋势”的关键一步。

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【贡献】★★★★★

过去十年，人工智能与多组学技术发生了深度融合，并正在从根本上重塑药物发现与开发模式。这一变化标志着药物研发正在从还原论式的单一生物标志物研究，转向系统层面的整体性研究。当前策略已经开始整合时空多组学分层信息，包括单核染色质可及性分析、亚细胞空间蛋白质组学、动态通量代谢组学和纵向表观基因组图谱等前沿技术。

这一范式转变主要由两类进展共同推动。第一是复杂深度学习架构的发展，包括图神经网络和 Transformer 模型。第二是异构计算基础设施的增强。这些技术共同支持了多模态数据的超大规模处理，并推动药物研发发生三个基础性转变：从单靶点药理学转向以网络为中心的多靶点药理学；从线性开发流程转向计算预测与实验验证并行迭代的流程；从基于人群平均水平的治疗方案转向由患者特异性数字孪生指导的个体化干预。

多组学与 AI 的协同整合，可以通过贝叶斯网络推断增强因果靶点识别，通过三维条件化变分自编码器促进从头生成式分子设计，并利用强化学习框架优化适应性临床试验设计。因此，药物发现正在从主要依赖经验和试错的活动，转变为更具预测性和工程化特征的科学过程。

不过，要真正实现这些技术的临床转化，仍然存在重要挑战。首先是技术与数据层面的障碍。不同多组学平台之间的数据标准化不一致，会产生整合伪影，影响统一生物学模型的建立。许多深度学习和深度强化学习模型具有明显“黑箱”属性，可解释性不足，这会阻碍监管接受和临床应用。更关键的是，体内数字预测与真实临床结局之间仍然存在明显转化差距。

其次是伦理与公平性问题。如何在最大化数据研究价值与严格保护隐私之间取得平衡，是持续存在的挑战。更值得关注的是算法公平问题。如果训练数据存在祖源偏倚，多基因风险评分的误校准可能被放大，从而加剧现有医疗不平等，而不是缓解不平等。因此，解决这些问题不是可选项，而是精准医学可信发展的必要前提。

为应对这些复杂问题，原文提出需要协调推进多路径创新。在技术层面，应发展隐私保护型联邦学习生态系统，以支持多机构安全协作建模，并符合相关隐私法规要求。同时，需要有意识地部署可解释 AI 技术，例如反事实推理和概念激活向量，以增强模型输出的透明度和可信度。为弥合转化差距，还需要引入更贴近人类生理状态的验证系统，尤其是基于类器官的微生理平台，使计算预测能够建立在人类病理生理学基础之上。

在治理和公平层面，应将“公平性内嵌设计”制度化，确保队列多样性，并在研发流程中主动降低偏倚。国际合作联盟的成功经验为这一协作模式提供了参考。例如，MELLODDY 项目通过安全多方计算提高了预测准确性，ATOM 联盟则报告了临床前失败率的下降，说明共享数据和专业知识具有重要价值。

展望未来，AI—多组学整合范式的充分实现，依赖于对下一代转化信息学基础设施的持续投入。这包括长期建设并遵循 FAIR 数据本体原则，即数据应可查找、可访问、可互操作、可复用。同时，建立全球协调的治理和伦理框架也十分关键，以平衡创新、隐私和公平之间的复杂关系。最终目标是推动新一轮治疗创新，使其能够同时回应现代医学面临的两大挑战：人类生物学的高度复杂性，以及结构性健康不平等的长期存在。通过系统解决当前限制，并持续推进本文提出的路线图，AI 驱动的多组学有望转化为更广泛可及且更有效的精准治疗方案。

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