自研地贫基因治疗落地海南乐城，华大集团宣布启动百例患者帮扶计划

对于我国南方高发的重型地中海贫血患者而言，“活着”往往意味着常年与冰冷的输血袋和漫长的排铁治疗相伴。基因治疗曾是打破这一魔咒的曙光，但放眼全球，美国同类技术近2000万元人民币的“天价”治疗费用，却将绝大多数家庭无情拒之门外。

如今，这道高不可攀的壁垒，正被中国本土的科技力量、海南乐城的政策赋能与公益力量联手打破。2026年6月1日，华大集团旗下禾沐基因宣布其自主研发的重型地贫基因治疗技术获批落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区海南海控乐城医院（四川大学华西乐城医院），且基因治疗费用已降至120万元甚至更低。这标志着华大自研的基因治疗技术正式迈入临床应用新阶段，更彰显了中国以科技平权思维破解罕见病治疗困境、让前沿医疗惠及民生的坚定决心。

与此同时，华大集团CEO尹烨携手禾沐基因、猛犸基金会“天下无贫”公益专项正式启动“百例地贫患者帮扶计划”，项目首期集结善款500万元。本次帮扶将依托“乐城管理方+企业+个人+基金会+医院”五维协同救助体系，通过多方资源联动减负，有望将部分贫困患者最终自付治疗费用控制在40万元以内。这套立体化救助模式，在技术降价的基础上进一步击穿医疗价格壁垒，让原本遥不可及的尖端基因治疗技术，以更亲民、更温暖的姿态走向普通家庭，真正实现科技平权的民生初心。

在启动仪式现场，尹烨表示，“一项技术最大的失败，不是我们没做出来，而是做出来后患者用不起。在罕见病领域，只有做到科技普惠，才能真正实现‘筛诊治’的闭环。今天启动的100例患者帮扶只是一个开始，我们希望未来结合人工智能、基因编辑、合成生物学等前沿技术，依托先行先试的政府平台和社会资源力量，能够逐渐实现‘天下无贫’这一愿景。”

有望“重塑”患者造血机能

过去，骨髓移植治疗虽给重型地贫患者带来了希望，但非亲属骨髓配型成功率只有几万甚至百万分之一。而根据前期临床研究结果，针对符合适应症的患者，禾沐基因自主研发的β地贫基因治疗技术，可以通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身的造血干细胞，有望恢复患者体内产生正常血红蛋白的能力。

这种创新的“自体移植”不仅免去了苦等合适骨髓配型的煎熬，也降低了术后移植物抗宿主病的风险，无需长期服用免疫抑制药物，且其前期的化疗强度也相对较小，降低了对患儿身体的伤害。临床随访数据显示，这些经过基因修复的造血干细胞不仅能在体内长期稳定存活，还可能让患者摆脱终身输血。此前接受该治疗的患者，最长已连续5年多摆脱输血依赖，可以像普通人一样重返校园，拥抱正常的生活。

突围天价壁垒的普惠之路

在全球视野下，基因治疗的商业化进程始终伴随着“天价”争议。如果前沿医疗科技只能服务于极少数人，对普通大众而言，这只是一剂悬在空中望而不及的解药。

面对这一行业痛点，禾沐基因依托华大集团在基因与细胞领域研究的深厚积淀，在核心专利、制备工艺和质检放行等关键领域实现重大突破，彻底摆脱了对海外技术的依赖，将这种底气转化成了破除价格壁垒的利器。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的政策与平台优势，为这一生物医学新技术的临床转化打通了关键路径。经过严格审批，禾沐基因重型地贫基因治疗技术正式获批落地先行区海南海控乐城医院（四川大学华西乐城医院），让更多患者能够更早、更好地使用到前沿技术。这也是中国生物科技产业将尖端技术转化为公共健康福祉的有力证明。未来，随着技术的迭代升级，治疗费用有望进一步降低。

百例帮扶让希望落地生根

为了让这份科技红利更好的实现平权，华大集团CEO尹烨个人捐赠100万元爱心帮扶基金，禾沐基因捐赠300万元，联合猛犸基金会“天下无贫”公益专项，首期善款合计500万元，正式开启“百例地贫患者帮扶计划”。

项目建立起由合作医院进行医学评估、第三方公益社工机构实地走访核查、猛犸基金会“天下无贫”公益专项统筹研判的三方联合评审闭环机制。基于对患者病情轻重、并发症风险及家庭真实经济状况的严谨评估，资金将向低龄重症、低收入及特殊困难家庭重点倾斜。这种“靶向减负”的策略，将确保每一分公益资源都能直达刚需家庭，转化为重型地贫患儿重获新生的希望，让科技有温度、公益有力量。

双管齐下让“天下无贫”照进现实

多年来，华大集团旗下华大基因通过“防增量，去存量”双管齐下的策略，从筛查到诊断，再到治疗和随访，协同各方力量，已构建地贫防控“筛、诊、治”全流程闭环。

在“防增量”方面，华大基因2013年推出基于高通量测序技术的地贫基因检测服务，为地贫的筛查、诊断和干预起到了重要指导作用。截至目前，华大基因已为超过百万人提供了地贫基因检测服务。在“去存量”方面，华大基因联合发起“华基金”专项基金，免费为重型地贫家庭提供HLA配型，截至2026年4月底已惠及7990个家庭，其中873名患者成功找到全相合配型；此外，2022年启动的“天下无贫”公益专项，已帮助80多名地贫患者成功接受造血干细胞移植手术。