上海
氨基观察-创新药组原创出品
作者 | 郑晓
体内CAR-T的火爆，早已不是新闻。
今年4月20日，礼来宣布以最高70亿美元收购Kelonia，一举将体内CAR-T赛道的交易估值推上新高峰。算下来，2026年至今，礼来在体内CAR-T领域的投入已接近100亿美元。
当然，巨头重金入场，从来没有无缘无故的爱。刚刚落幕的ASCO年会上，Kelonia公布的KLN-1010最新I期数据，直接解释了礼来为何如此果断出手。
简单总结就是，体内CAR-T的疗效与安全性，太超预期了。
迄今为止最大的体内CAR-T数据，三位一体的惊艳
去年ASH年会上，KLN-1010首次公布4例患者数据，为市场打开了一扇窥见体内CAR-T巨大潜力的窗口；而刚刚落幕的2026年ASCO年会，则用一组更扎实、更震撼的数据，让行业进一步记住了这款疗法的名字。
自2025年ASH首次披露临床结果以来，KLN-1010的临床研究又新增14例给药患者，总给药人数达到18例——这也是目前全球范围内样本量最大的体内CAR-T临床数据。
结果相当亮眼，甚至可以说超出预期。
第一，起效迅猛，缓解程度深。所有可评估患者在治疗后1个月，总缓解率（ORR）100%、MRD阴性率100%。意味着癌细胞不仅被打退，而且被深度“清零”——这在复发难治多发性骨髓瘤患者中极为罕见。
礼来肿瘤学与业务发展负责人Jake Van Naarden直言：“数据非常惊人。这些患者已是病重中的最重症，在无需清淋预处理、作为现成疗法使用的情况下，迄今为止实现了100%缓解率与100%MRD阴性——这太疯狂了。”
第二，疗效持久，长期缓解信号明确。首例给药患者至今仍维持持续MRD阴性缓解，已超过10个月。在随访≥4个月的6例患者中，4例达严格完全缓解（sCR），2例达非常好的部分缓解（VGPR），且全部保持MRD阴性。
第三，安全性突出，几乎颠覆传统CAR-T的毒性认知。18例患者中，16例出现1–2级CRS，无严重CRS；仅1例1级、1例3级ICANS，且3级神经毒性仅持续3天。血细胞减少与严重感染发生率显著低于传统体外CAR-T。
正是这组“疗效+安全性+可及性”三位一体的惊艳数据，完美解释了礼来为何愿意豪掷70亿美元收购Kelonia。
革命性叙事，期待更多进展
长期以来，体内CAR-T始终被视作“颠覆”的新方向，因为它有望破解现有CAR-T疗法的诸多痛点，比如用药门槛高、可及性不足，以及治疗前必须接受清淋化疗等问题。
如今，KLN-1010用临床数据印证了这一潜力。依托亮眼的疗效与安全表现，这款产品极有潜力向疾病更早治疗线序推进。而它在可及性与患者依从性上的优势也愈发突出：治疗全程无需清淋化疗，且安全性审查委员会已正式批准门诊输注方案，大幅简化了治疗流程。
这也是礼来今年接连出手的核心原因。公司先后收购了Kelonia与同样深耕体内细胞疗法的Orna Therapeutics，后者主打脂质纳米颗粒递送mRNA的技术路径。
在礼来看来，布局细胞疗法已是必然选择，而相较技术成熟的自体体外 CAR-T、仍在研发阶段的异体通用型CAR-T，体内疗法的发展前景更具诱惑力。
Jake Van Naarden 在接受《Fierce》采访时更是直言：“我们认为，体外细胞疗法很难发展为可规模化推广的医药产品。” 团队在综合评估异体细胞疗法与体内疗法等多条路线后，最终将重心投向了体内CAR-T。
他进一步表示：“我们愈发确信，体内细胞疗法有机会实现弯道超车，彻底领先异体通用型方案。”
期待体内CAR-T疗法更多临床数据的出炉！
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