上海
近日，中山大学肿瘤防治中心韦玮/郭荣平团队发表于国际知名期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》的一项前瞻性、单臂、二期临床试验显示，一种结合了局部与全身治疗的新型三联方案，在不可切除肝细胞癌（uHCC）患者中展现出令人鼓舞的疗效与良好的安全性，为该类患者提供了潜在的新治疗选择。
CONSORT流程图与研究时间线
研究背景与试验设计
肝细胞癌是全球常见的恶性肿瘤，约半数患者在确诊时已处于中晚期，失去了手术机会。尽管近年来系统治疗取得了进展，但uHCC的总体预后仍然不佳。本研究创新性地将高效的局部治疗（HAIC）与目前一线标准的靶向治疗（乐伐替尼）及免疫治疗（度伐利尤单抗）相结合，旨在协同增效。
自2021年8月至2023年9月，研究共纳入40名初治的uHCC患者。所有患者均接受了至少两个周期的HAIC和度伐利尤单抗治疗，以及至少两个月的乐伐替尼治疗。患者中位随访时间为23.1个月。
研究旨在评估FOLFOX方案肝动脉灌注化疗（FOLFOX-HAIC）联合靶向药物乐伐替尼及PD-L1抑制剂度伐利尤单抗，作为初始疗法治疗uHCC的效果。
卓越疗效：高缓解率与持久生存
总生存期与无进展生存期的Kaplan‒Meier曲线
疗效数据显示，该三联疗法取得了显著成果：
客观缓解率（ORR）高达75.0%：9名患者达到完全缓解，21名患者达到部分缓解。疾病控制率（DCR）达到95.0%。中位无进展生存期（PFS）为15.8个月，6个月PFS率为77.5%。
生存获益显著：1年总生存（OS）率为97.5%，2年OS率为94.0%。
成功转化手术：尤为重要的是，7名患者（17.5%）在接受治疗后成功降期并接受了根治性（R0）切除手术，其中3名患者术后病理显示达到完全缓解（pCR）。
基于mRECIST标准的肝内靶病灶最佳反应瀑布图
良好耐受：安全性可控
在安全性方面，该联合方案整体耐受性良好：85.0%的患者仅出现1-2级轻度不良事件。最常见的3级不良事件为丙氨酸氨基转移酶升高和血小板减少，各发生在2名患者（5.0%）中。未观察到4级不良事件或治疗相关死亡。治疗期间，患者肝功能保持稳定，未出现肝失代偿事件（如腹水、肝性脑病或静脉曲张出血）。
研究意义与未来展望
HAIC能实现更高的肿瘤内药物浓度且避免栓塞导致的缺氧，乐伐替尼可抑制血管生成并调节肿瘤免疫微环境，而度伐利尤单抗则能激活T细胞免疫应答，三者联合可能产生强大的“三联效应”。本研究结果初步验证了这一策略的可行性，不仅实现了高缓解率和疾病控制，更让部分患者重获手术根治的机会，将治疗目标从姑息性向潜在治愈性推进。总体而言，FOLFOX-HAIC联合乐伐替尼和度伐利尤单抗的三联疗法，为不可切除肝细胞癌患者展现了一条充满希望的新治疗路径。
https://www.nature.com/articles/s41392-026-02718-0
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