上海
东方网记者刘轶琳5月18日报道:日前，重症肌无力创新诊疗学术交流会在上海举行。中国医师协会神经内科分会神经免疫学组员、复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师罗苏珊教授在接受采访时指出，重症肌无力的诊疗理念已实现升级，新型靶向生物制剂的应用，正为广大患者带来康复新希望。
据罗苏珊教授介绍，重症肌无力是一种易波动、累及全身肌群的自身免疫性疾病，被称为“不罕见的罕见病”。“它本质上是一组会累及全身各个肌群的疾病，病人轻的话只是眼睑下垂和复视，严重时会出现吞咽困难、全身无力，甚至呼吸衰竭，需要进重症监护室做气管插管和呼吸支持。”她表示，该病最大的问题是不确定性，“有的时候病人前一天还很好，第二天早上起来就突然加重了，甚至需要马上送到急诊ICU。”
据了解，该病国际患病率为每百万人100-350例，在罕见病中较为常见，且经济负担沉重。罗苏珊教授透露，我国重症肌无力患者数约65万，每年新增约1万例。该病按抗体类型可分为AChR抗体阳性、MuSK抗体阳性及双抗体阴性三类，确诊需到专业医院，而很多患者确诊前会经历1-2年的延误，常因乏力、脖子酸等症状误挂骨科、消化科。
关于发病人群，罗苏珊教授表示年龄跨度极广。“主要发病年龄段一般在40-60岁，但眼肌型患者可能从小发病，主要影响眼部，部分孩子青春期后会转化为全身型；现在老龄化社会，也有80岁新发的患者，全生命周期都有患病可能。”
据介绍，重症肌无力的治疗理念已发生巨大变革。“2000年之后，各种生物制剂、靶向B细胞、补体抑制剂和FcRn等逐渐被用于治疗，彻底改变了以往的治疗格局。”她表示，现在治疗目标已从单一的临床缓解升级为“三合一”：症状控制、减少副作用、提升生活质量，临床管理目标可总结为“1+2+3”，即早期高效改善、良好安全耐受性、长期生活量表监测。
早期治疗达标对患者意义重大。“如果早期能够达到MMS（最小表现状态），危象的风险降低68%，恶化风险也能够降低一半。”罗苏珊教授强调，“早期达标，对于患者来说长期获益更多，整个卫生经济学的账也更合算，而快速起效的疗法正是帮助患者早期达标的关键。”她补充，不良事件困扰着90%患者的日常生活，严重不良反应比例达69.14%，减少副作用能显著提升患者生活质量。
针对传统治疗的困境，罗苏珊教授指出，目前国内外一线治疗仍以激素和免疫抑制剂为主，“在口服药效果不好时，才会推荐使用靶向生物制剂”。传统治疗存在症状控制差、起效慢、不良反应多、长期管理难等问题，“常用的免疫抑制剂如硫唑嘌呤，需要6-12个月才能起效，而激素副作用大，很多患者依从性差。”
会上，罗苏珊教授指出，目前，靶向生物制剂主要分为补体抑制剂、FcRn拮抗剂、B细胞清除剂三类，其中新型小分子C5补体抑制剂泽卢克布仑钠是新一代小分子补体C5抑制剂，一周左右就可以快速起效，特别适合中重度或急性加重的患者。
“它快速起效这一点对于急性加重的病人来说是特别好的，”罗苏珊教授在专访中说，“病人送到急诊时，我们希望有一款药物能快速起效，挡住他不要插管、不要下胃管、不要进ICU，不仅能减轻心理负担，还能节省费用。”
罗苏珊教授提醒，急性期患者必须住院，“要观察药物是否有效，无效需立即切换治疗方案。”同时，用药需精准诊断：“首先肯定要确诊重症肌无力，另外AChR抗体是阳性的才行，因为只有这个抗体介导的患者才是补体依赖的，我们这个是补体抑制剂，精准诊断能避免患者走弯路。”
关于适用人群，罗苏珊教授明确：“最适合的是中重度和急性加重的患者；还有一些长期依赖激素、副作用大，一减激素就乏力无法工作的患者，也可以使用。”她透露，该药物目前已获批，预计7、8月份会进入上海。
对于大众，她强调要警惕疾病信号：“眼睑下垂、波动性疲劳感、四肢乏力、吞咽困难和呼吸困难，这些都是特点，首诊应去神经内科，早期识别和干预能让患者完全恢复正常。”
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