北京
干细胞治疗正在为我国超500万帕金森病患者带来新希望。5月9日，由人民日报健康客户端主办的"帕金森病干细胞治疗学术会议"在京举办，来自国内神经科学、干细胞转化等领域的顶尖专家齐聚一堂，共同探讨这一前沿疗法的进展与前景。目前，我国帕金森病患者已超500万，传统药物和脑深部电刺激术只能缓解症状，无法阻止疾病进展。而干细胞治疗有望从根本上替代帕金森病患者受损的多巴胺能神经元，实现功能性修复，被寄予厚望。然而，从实验室到常规临床应用，干细胞治疗仍面临细胞难以长期存活、成本较高等诸多挑战。与会专家指出，未来3至5年，或许会有新的产品获批，但能否将这种治疗手段拓展开来，仍需更多时间验证。
干细胞治疗为疾病干预提供了新路径
帕金森病是继阿尔茨海默病之后全球第二大神经退行性疾病，目前全球患者逾1000万，《中国帕金森病报告2025》显示，我国现存患者已超过500万。不过，据老年疾病国家临床医学研究中心（宣武医院）执行主任陈彪介绍，帕金森病并不可怕，而是可防可控的。在管理得当的情况下，近54%的帕金森病患者寿命可达80岁以上，其管理核心在于"与病共存，活得更好"。
目前帕金森病临床上仍以多巴胺替代治疗、脑深部电刺激术（DBS）为主要干预手段。然而，上述方法均为对症治疗，可缓解症状、改善运动功能，但无法修复受损神经元、阻止病程进展。药物治疗作用时长不可控，且长期使用易出现波动与并发症；DBS手术能起到改善症状的效果，但仍无法实现彻底治愈。
而干细胞治疗为帕金森病带来新可能。北京协和医院神经科主任医师王含介绍，干细胞具有自我更新与多向分化潜能，能够补充丢失的多巴胺能神经元、重建神经环路、改善脑内微环境，为疾病干预提供新路径。
王含介绍，近年来，日本、欧洲等地的多项研究已取得积极进展。例如，日本京都大学的iPS细胞衍生疗法，在长达24个月的随访时间里，多个患者功能得到改善，同时，安全性较好，无严重不良事件，也由此成为了世界上首个获批的iPS细胞衍生产品注册。在国内，协和医院等机构也开展了多项临床研究备案项目。
干细胞治疗离临床应用还有多远？
尽管为帕金森病患者带来了新的希望，但从实验室到常规临床应用，干细胞疗法还面临不少的"拦路虎"。
中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）副院长施炯认为，目前最根本的瓶颈可能在于基础研究层面的认识，"我们现在把干细胞植入脑内，能够看到很好的信号，它已经存活了，它到底能不能整合到神经网络中，能不能抵抗微环境中的损害因素，仍是未知的。"这些问题的答案，直接决定了干细胞治疗是"短期症状改善"还是"长期疾病修正"。
其次，是细胞在脑内长期命运的不可控。首都医科大学宣武医院神经外科副研究员徐翠萍指出，"我们希望移植进去的细胞能正常存活、长出正确的形态、建立有效的神经网络连接，还不被体内病理环境所排斥。"然而，帕金森病患者脑内不仅有大量多巴胺神经元丢失，还存在胶质细胞增生、慢性神经炎症等问题，如何做到让细胞的纯度高，高度均一，并在这样的病理环境下长期存活是干细胞治疗需要面对的重要技术问题。
即便技术成熟了，如果价格太高，病人用不起，那也只是少数人的奢侈品。中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）神经外科主任医师钱若兵则从成本与可及性方面指出，价格对于病人来说是至关重要的。他强调，也许未来干细胞疗法是一个很好的选择，但实现成本控制仍需要很长的过程。
中盛溯源首席科学家俞君英指出，从临床开发的速度来看，未来3—5年可能还会有新的干细胞产品获批，但是细胞治疗疗效的持续性、安全性以及能不能将这种治疗手段拓展开来，需要更长时间的观察。
北京商报记者 王寅浩 宋雨盈
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