河南
大象新闻记者 卢家民 韦佳喜 通讯员 王向微
5月7日，河南知微生物医药有限公司从国家药品监督管理局取得《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的BTK抑制剂TM471-1胶囊，可正式开展治疗自身免疫性脑炎的临床试验，这是全球首个将BTK抑制剂用于该适应症的创新药研发项目。
自身免疫性脑炎发病机制复杂，患者临床表现多样，目前治疗手段十分有限，是神经免疫领域公认的难题。截至目前，全球尚无BTK抑制剂获批用于自免脑炎的治疗。知微医药此次获批，意味着中国创新药在这一高难度赛道上进入了全球前列。
这一进展背后，是“产学研”合作的长期积累。知微医药与上海交通大学药学院深度合作，共同建立了中国首个自身免疫性脑炎动物药效学模型。从模型设计、药效实验到机制研究，高校的科研成果持续向产业转化，为TM471-1探索自免脑炎适应症提供了科学依据。
在BTK抑制剂研发一度集中于血液肿瘤的背景下，知微医药选择了不同的方向，将重点放在自身免疫性疾病，尤其是中枢神经系统自免疾病。公司方面表示，这一方向技术难度高、风险大，但临床需求迫切，差异化布局打开了一个相对蓝海的市场空间。
截至目前，TM471-1已先后取得多发性硬化症、自身免疫性脑炎、慢性自发性荨麻疹三个适应症的临床试验批件，膜性肾病适应症的临床批文也即将获得。根据规划，到今年年底，知微医药在自免领域将有四个适应症同步进入临床二期，成为国内该领域布局较广、进度较快的企业之一。
在慢性自发性荨麻疹的二期临床试验中，已有70例受试者完成治疗。公司披露的数据显示，TM471-1的疗效与2025年12月上市的诺华同类产品相当，安全性表现更好。这一结果为BTK抑制剂在自免疾病中的潜力提供了数据支撑，也给自免脑炎等后续研发带来依据。
此外，知微医药正以BTK抑制剂为起点，拓展双靶点、三靶点以及HPK1、PLK4等新靶点，多个国际专利处于申请阶段。公司表示，正从单一药物向平台化研发转变，目标是形成可持续的创新管线。
编辑：韦佳喜
二审：段玉龙
三审：卢家民
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