Mol Psychiatry｜刘河生团队RCT研究：精准神经调控可显著改善孤独症核心症状

孤独症（ASD）是医学界的“世界难题”。长期以来，全球范围内尚无针对其社交障碍等核心症状的特效医疗手段。以往研究多聚焦于6岁以下儿童的早期干预，而对已错过最佳干预窗口的大龄及成年患者，相关探索极为匮乏。神经调控技术虽能直接靶向干预神经环路、改善脑疾病症状，但在ASD中研究结论不一，主要原因是该疾病的异质性强。因此，开发个性化、高效的治疗方案，对于大龄中重度ASD患者，具有迫切现实意义。

近日，昌平实验室刘河生教授团队联合中国康复研究中心张皓教授、福州大学附属福建省立医院曹华教授和吴晓丹教授团队，在Molecular Psychiatry上发表题为Accelerated Intermittent Theta Burst Stimulation Targeting the Personalized Fronto-Parietal Control Network Improves Core Symptoms of Autism Spectrum Disorder: A Double-Blind, Randomized Controlled Trial的研究论文。该研究不仅验证了个性化脑网络靶向治疗的有效性，更在国际上首次通过严谨的随机对照试验（RCT）证实：长时程、高强度的精准神经调控，能够显著改善重度孤独症患者的核心社交症状。

研究共纳入67名6–30岁孤独症患者，随机分配至真刺激组与伪刺激组。所有患者均伴有适应功能障碍，其中78%存在严重认知和语言障碍，符合重度孤独症诊断标准。研究采用为期12周、总计324,000次脉冲的加速iTBS干预方案，靶向每位患者的额顶控制网络（FPN）进行刺激，并结合行为训练。本研究重点关注孤独症的社交症状，采用孤独症诊断量表（ADOS-2）分数作为临床症状评估依据。

为期12周的干预中，脱落率仅为12%，表明在配合度极低的中重度孤独症群体中开展长疗程神经调控干预具有较好的临床可行性与依从性。疗效结果显示：12周终点时，真刺激组响应率（55%）显著高于伪刺激组（29%）。纵向分析表明，真刺激组ADOS-2社交影响评分的改善速度显著更快。一个关键发现是，8周中期评估时两组响应率无显著差异，这一结果提示了对孤独症采取长疗程干预的必要性。

在占据样本量78%的重度孤独症亚组中， 12周时响应率达60%，远超伪刺激组的25%；ADOS-2社交评分显著改善，且在家长评定的SCQ量表上也观察到一致的显著改善。此外，真刺激组患者的语言能力显著提升。这表明，即便在极重度的大龄患者中，精准神经调控仍能激发神经可塑性，带来症状改善。

综上所述，基于个体化脑功能区定位的精准神经调控方案，在长时程干预下，对改善大龄及重度ASD患者的核心社交缺陷具有明确的临床效果。这一成果与项目组此前在帕金森病、卒中后失语和偏瘫等领域取得的精准调控突破相呼应，标志着脑疾病诊疗正稳步迈向个体化精准医学。

原文链接：https://doi.org/10.1038/s41380-026-03596-2

制版人：十一

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