产业新闻 | FDA批准Arvinas/辉瑞突破性靶向蛋白降解剂上市

美国FDA今日宣布，批准Arvinas公司和辉瑞（Pfizer）公司联合开发的蛋白降解靶向嵌合体Veppanu（vepdegestrant）上市，用于治疗经FDA授权检测确认的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。Arvinas公司的新闻稿指出，这是FDA批准的首款蛋白降解靶向嵌合体。

Vepdegestrant疗效在临床试验VERITAC-2中得到评估。这是一项随机、开放标签、活性对照、多中心试验，纳入624名ER阳性、HER2阴性、晚期或转移性乳腺癌成人患者，其中270名患者的肿瘤携带ESR1突变。主要疗效结局指标为由盲态独立中心审评（BICR）评估的无进展生存期（PFS），评估人群包括肿瘤携带ESR1突变的患者人群和总人群。其他疗效结局指标包括总生存期（OS）以及由BICR评估的客观缓解率（ORR）。

试验结果显示，在肿瘤携带ESR1突变的患者人群中，与氟维司群相比，vepdegestrant在BICR评估的PFS方面观察到具有统计学显著性的差异。Vepdegestrant组的中位PFS为5个月（95% CI：3.7，7.4），氟维司群组为2.1个月（95% CI：1.9，3.5），两者具统计学差异（HR=0.57；95% CI：0.42，0.77；p=0.0001）。两组ORR分别为19%（95% CI：12，27）和4%（95% CI：1.6，10）。

Vepdegestrant是一款“first-in-class”的口服异双功能蛋白降解剂，利用人体天然的蛋白质降解系统特异性靶向并降解雌激素受体。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治ER阳性、HER2阴性乳腺癌。

参考资料：

[1] FDA approves vepdegestrant for ER-positive, HER2-negative, ESR1-mutated advanced or metastatic breast cancer. Retrieved May 1, 2026, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vepdegestrant-er-positive-her2-negative-esr1-mutated-advanced-or-metastatic-breast

[2] Arvinas Announces FDA Approval of VEPPANU (vepdegestrant) for the Treatment of ESR1m, ER+/HER2- Advanced Breast Cancer. Retrieved May 1, 2026, from https://ir.arvinas.com/news-releases/news-release-details/arvinas-announces-fda-approval-veppanu-vepdegestrant-treatment

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