3款创新药有望在欧盟获批上市，涵盖siRNA疗法、基因疗法与BTK抑制剂

赛诺菲BTK抑制剂有望在欧盟上市，瞄准多发性硬化进展阶段

赛诺菲（Sanofi）公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准Cenrifki（tolebrutinib）在欧盟用于治疗过去两年内无复发的继发进展型多发性硬化（SPMS）患者。

SPMS是多发性硬化的一种致残性进展阶段，患者会持续出现残疾进展和功能丧失，包括疲劳、认知功能受损、行动困难以及丧失独立生活能力，且往往缺乏有效治疗选择。解决残疾进展问题仍是多发性硬化治疗领域最重要的未满足需求之一。

CHMP的积极意见基于3期临床试验HERCULES在无复发SPMS患者中的数据，并得到GEMINI1和GEMINI2两项针对复发型多发性硬化（RMS）的3期研究数据支持。这些数据已在2024年欧洲多发性硬化治疗与研究委员会（ECTRIMS）大会、2025年美国神经病学学会（AAN）年会公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。

Cenrifki是一种口服、可穿越血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，专门设计用于靶向持续性神经炎症，这被认为是推动多发性硬化残疾进展的关键因素。该作用机制通过靶向导致残疾累积的炎症过程，针对继发进展型多发性硬化的基础病理机制进行干预。

Arrowhead siRNA疗法获积极意见，剑指罕见高甘油三酯疾病

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已采纳积极意见，建议批准Redemplo（plozasiran）上市。该药是一款小干扰RNA（siRNA）药物，拟作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平。

FCS目前仍被广泛漏诊，全球预计每百万人中约有1至13人患病。这种罕见疾病的特征是患者甘油三酯水平可高出正常值数个数量级，从而显著增加急性、反复发作甚至可能致命的胰腺炎风险。

Redemplo旨在沉默编码载脂蛋白C-III（apoC-III）的mRNA。apoC-III是甘油三酯代谢的关键调节因子，可抑制甘油三酯分解与清除，导致甘油三酯水平升高。携带APOC3功能缺失遗传变异的个体通常具有显著较低的甘油三酯水平，并且动脉粥样硬化性心血管疾病风险更低。

CHMP的积极意见基于3期PALISADE研究的临床数据支持。该研究是一项在临床诊断或经基因检测确诊FCS成年患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照试验。PALISADE研究达到主要终点及所有经多重性校正的关键次要终点，包括在合并剂量组中显示甘油三酯和apoC-III水平显著下降，以及急性胰腺炎发生率降低。在PALISADE研究中，25 mg剂量Redemplo使甘油三酯水平较基线中位下降80%，而安慰剂组下降17%；同时，Redemplo组患者急性胰腺炎发生病例数显著少于安慰剂组。

诺华一次性基因疗法获推荐，治疗脊髓性肌萎缩症

诺华（Novartis）宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已采纳积极意见，建议批准Itvisma（鞘内注射onasemnogene abeparvovec）的上市许可。该意见支持其用于治疗2岁及以上儿童、青少年及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者携带运动神经元生存基因1（SMN1）双等位基因突变。

Itvisma是一种基于腺相关病毒9型载体（AAV9）的基因疗法，采用独特设计，通过一次性鞘内注射递送人SMN1基因的功能性拷贝，从而针对SMA的遗传根源进行治疗，并通过持续表达SMN蛋白改善运动功能。

CHMP的积极意见基于注册性STEER研究，以及支持性3b期STRENGTH研究和1/2期STRONG研究的数据。在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能性运动量表扩展版（HFMSE）评分上实现具有统计学显著性的2.39分改善，且疗效在52周随访期间持续保持。STEER和STRENGTH研究还显示，Itvisma可为初治患者及既往接受过治疗的患者带来具有临床意义的获益。

参考资料：

[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 April 2026. Retrieved April 24, 2026, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-april-2026

[2] Press Release: Sanofi’s Cenrifki (tolebrutinib) recommended for EU approval by the CHMP to treat secondary progressive multiple sclerosis without relapses. Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280641/0/en/press-release-sanofi-s-cenrifki-tolebrutinib-recommended-for-eu-approval-by-the-chmp-to-treat-secondary-progressive-multiple-sclerosis-without-relapses.html

[3] Novartis receives positive CHMP opinion for Itvisma® for spinal muscular atrophy (SMA). Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280652/0/en/novartis-receives-positive-chmp-opinion-for-itvisma-for-spinal-muscular-atrophy-sma.html

[4] Arrowhead Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of REDEMPLO® (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) in Europe. Retrieved April 24, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260423566221/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Receives-Positive-CHMP-Opinion-Recommending-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS-in-Europe

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