陕西
首例
近日，西安市第三医院血液内科成功为一名血友病A患者实施基因治疗临床试验用药。这是陕西省首例血友病基因治疗临床研究案例，标志着医院在罕见病基因治疗领域迈出重要一步。
01
“玻璃人”的困境
血友病是一种遗传性出血疾病。患者体内缺乏特定凝血因子，轻微创伤后可能出血不止，严重时甚至出现自发性关节、肌肉出血，危及生命。传统治疗需要终身、规律地输注凝血因子，不仅费用高昂，也极大影响患者的日常生活与心理健康。
02
从“终身替代”到“一次给药”的希望
与长期替代治疗不同，基因治疗为血友病提供了全新的干预思路。该技术通过单次静脉输注携带凝血因子Ⅷ基因的腺相关病毒载体，将具有治疗功能的人FⅧ基因递送至患者肝细胞核内，利用宿主自身的基因转录系统，持续表达凝血因子Ⅷ并分泌至血液中，从而改善凝血功能。该方法专为因FⅧ基因突变导致的成年男性血友病A（先天性FⅧ缺乏症）患者设计。
首例患者顺利完成给药
本次接受治疗的患者为青年男性，自幼反复出血，长期依赖凝血因子输注。经西安市第三医院血液内科团队全面评估及伦理审查，确认其符合入组标准。在严密预案保障下，药物经冷藏低温静置融化，医护团队在生物安全柜内避光配制，随后将药物与注射器密封于一次性无菌袋，通过恒温转运箱送至病区，最后以微量泵精确静脉注射。
整个输注过程顺利，患者治疗后生命体征平稳，暂未出现不良反应，目前正接受密切观察。
03
立足临床研究，服务区域患者
作为市级医院，西安市第三医院积极承担创新药物临床试验，旨在让更多患者获得前沿治疗机会。此次首例基因治疗的成功实施，为西北地区血友病患者就近参与临床研究打开了新的窗口。医院血液内科长期致力于出凝血疾病的规范化诊疗，未来将继续推进创新疗法的临床探索，让更多罕见病患者受益于医学进步带来的希望。
西北大学附属医院·西安市第三医院血液内科
陈协群教授团队
科室电话：029-61816299
西安市第三医院
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