北京
美国加利福尼亚州AI初创公司Profluent与制药巨头礼来集团签署了一项重大战略合作协议，合作总价值最高可达22.5亿美元，双方将聚焦于基因编辑疗法领域的研究与开发。
Profluent自2022年成立以来便备受业界关注。该公司的技术平台展现出独特优势——在某些情况下，能够将完整基因片段插入DNA，而非像目前主流的CRISPR/Cas9或碱基编辑等技术那样仅能实现局部基因编辑。
据Profluent在领英上发布的信息，此次与礼来的合作目标是利用其AI模型，设计能够在基因组特定位置精准插入长达千碱基级别DNA片段的重组酶编辑器。
目前，双方合作的具体细节仍较为有限，尚未披露目标疾病种类、合作项目数量以及具体的财务结构安排。根据协议，礼来将获得独家授权，推进所选重组酶在体内研究、临床前开发、临床试验及商业化阶段的应用。
Profluent在帖子中表示："许多遗传性疾病在不同患者中涉及数百种不同突变，单一的编辑方案根本无法全面应对。重组酶编辑器能够插入完整的功能性基因，有望以一种疗法解决具有高度突变异质性的疾病，而无需为每种变异单独开发编辑工具。"
该公司进一步指出："这一直是基因编辑领域长期追求的目标，但现有技术无法可靠地实现如此规模的插入操作。天然重组酶虽然具备这种能力，但其作用位点受到限制，而传统的宏基因组学发现和蛋白质工程方法也难以精确控制其靶向性。"
Profluent认为，其基因组编辑器与大语言模型的结合——即公司所称的"可编程生物学"——能够有效解决上述难题，并表示与礼来的合作将"把这一能力转化为真正的药物"。
去年11月，Profluent完成了1.06亿美元的融资，投资方阵容强大，包括亚马逊创始人杰夫·贝索斯旗下的投资机构Bezos Expeditions，融资所得将用于支持该平台的持续开发。
与此同时，礼来近年来也在持续布局基因编辑技术领域。今年1月，礼来与德国公司Seamless Therapeutics签署了一项基于重组酶技术的合作协议，价值超过12亿美元，聚焦于听力损失相关治疗候选药物的研发。此外，礼来于2024年在波士顿开设了投资规模达7亿美元的礼来遗传医学研究所，目前约有500名科学家和研究人员在此从事糖尿病、肥胖症及神经退行性疾病等领域的候选药物研究。
Q&A
Q1：Profluent的基因编辑技术与CRISPR有什么不同？
A：Profluent的技术平台可以将完整的基因片段插入DNA，支持千碱基级别的长片段插入，而CRISPR/Cas9或碱基编辑等现有技术通常只能实现较为局部的基因编辑。这意味着Profluent的方法有望用一种疗法同时应对同一疾病中的多种基因突变，无需为每种变异单独开发编辑工具。
Q2：Profluent与礼来的合作具体会研究哪些疾病？
A：目前双方尚未公开披露合作涉及的具体目标疾病或项目数量。根据已知信息，合作将聚焦于利用AI设计重组酶编辑器，用于具有高度突变异质性的遗传性疾病治疗，但具体适应症细节仍有待后续披露。
Q3：Profluent是如何将大语言模型应用于基因编辑的？
A：Profluent将基因组编辑器与大语言模型相结合，构建出其所称的"可编程生物学"平台。大语言模型在其中的作用是设计具备精准靶向能力的重组酶编辑器，从而克服天然重组酶作用位点受限的问题，实现对基因组特定位置的精准长片段DNA插入。
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