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近日,记者从第四届中国(安徽)科技创新成果转化交易会(以下简称“科交会”)获悉,一批全球首次公开亮相的创新药成果集中登场,直击白血病、淋巴瘤治疗的临床“无人区”。
为成人白血病患者带来生机
博生吉安科细胞技术有限公司带来的PA3-17注射液,是本次展区最受瞩目的全球首秀成果,其基于纳米抗体的自体CD7-CAR-T细胞药物,专门用于治疗成人复发难治性T细胞白血病和淋巴瘤。
博生吉安科细胞技术有限公司副总裁汪敏在展区接受采访时介绍,这类患者在临床上几乎无药可治,常规治疗手段全部失效后,生存期通常只有3-6个月。
PA3-17注射液的临床效果堪称突破:I期临床客观缓解率高达85%,骨髓MRD阴性缓解率高达95%,为造血干细胞移植创造先决条件。目前已有4名患者在未进行造血干细胞移植及其他抗肿瘤治疗的情况下,最长维持完全缓解已超过2年时间。
据汪敏介绍,该药物已获得美国FDA、欧盟委员会孤儿药认定,被国家药监局纳入突破性治疗品种名单。目前确证性临床已在全国19家医院开展,安徽省立医院也有患者已完成回输。
治疗儿童白血病的“中国方案”
重庆精准生物技术有限公司带来的普基奥仑赛注射液(普利得凯®),是中国首款、全球第二获批用于3-21岁儿童及青少年复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞药,也是全球同类型产品中唯一采用人源化CD19设计的药物,打破国外技术垄断,为全球儿童白血病提供“中国方案”。
重庆精准生物技术有限公司技术转化部总监姚超介绍,和传统化疗、造血干细胞移植相比,这款药优势十分明显:化疗往往要持续3-5年,副作用偏大、家庭负担重,移植风险高,还可能影响生长发育。而普基奥仑赛只需一次用药,患者住院约一个月,出院后定期随访即可,实现癌细胞深度清除,长期获益。
据了解,首位接受该药治疗的患者已健康生存6年,正常生活、上学。目前药物已上市,纳入商业医保和多地惠民保,未来随着原材料国产替代,目标再降价一半,让更多家庭用得起。姚超透露,企业还计划加速在安徽各大医院落地,惠及更多患儿。
合肥晚报-合新闻记者 顾继月 齐越 仇誉龙
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