产业新闻 | 潜在“first-in-class”乙肝ASO疗法获优先审评资格；14.5亿美元！艾伯维达成泛KRAS小分子抑制剂合作……

潜在“first-in-class”乙肝ASO疗法获优先审评资格

Ionis Pharmaceuticals与其合作伙伴GSK今日宣布，美国FDA已受理其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法bepirovirsen用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）成人患者的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，该申请的PDUFA日期定为2026年10月26日。同时，该疗法也获得FDA授予突破性疗法认定。目前，bepirovirsen也正在接受包括欧洲药品管理局（EMA）、日本厚生劳动省（MHLW）和中国国家药品监督管理局（NMPA）在内的多家监管机构审评。

此次监管申报及突破性疗法认定主要基于3期B-Well 1和B-Well 2临床试验的积极结果。研究显示，与单纯标准治疗相比，bepirovirsen联合标准治疗在所有排序终点上均实现了统计学显著且具有临床意义的功能性治愈率提升，尤其是在基线乙肝表面抗原（HBsAg）水平较低的患者中，疗效更加显著。同时，该疗法在安全性和耐受性方面表现良好，与既往研究结果一致。

Bepirovirsen是一种具有三重作用机制的潜在“first-in-class”ASO疗法，旨在识别并靶向乙肝病毒的遗传成分（即RNA），从而可能使患者的免疫系统重新获得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen可抑制体内病毒复制，降低血液中HBsAg水平，并激活免疫系统，从而提高获得持久应答的机会。GSK在2019年从Ionis Pharmaceuticals获得bepirovirsen授权，并与其合作推进该药物的开发。

14.5亿美元！艾伯维达成泛KRAS小分子抑制剂合作

今日，Kestrel Therapeutics宣布，其在研口服泛KRAS小分子抑制剂KST-6051已在针对携带KRAS突变的晚期或转移性实体瘤患者的1期临床试验中完成首例患者给药。与此同时，公司还宣布与艾伯维（AbbVie）达成一项战略合作协议。根据协议，艾伯维将在支持项目开发的同时，获得在达到既定研发里程碑后独家收购Kestrel的选择权。

KST-6051是一款具有差异化作用机制的泛KRAS抑制剂，其独特的结合方式旨在实现对靶点通路的持久抑制，从而有望在疗效上优于其他通路抑制剂。该药物可同时结合KRAS的活性与非活性状态，覆盖更广泛的致癌信号，同时选择性避开HRAS和NRAS，从机制上降低非选择性泛RAS抑制带来的毒性风险。根据双方协议，艾伯维将为该项目提供资金支持，并在完成开发及监管相关里程碑后拥有独家收购权。包括预付款、潜在行权付款以及后续研发与监管里程碑付款在内，该交易总金额最高可达14.5亿美元。

勃林格殷格翰多肽减重疗法达3期试验共同主要终点

今日，勃林格殷格翰公布了其3期SYNCHRONIZE-1临床试验取得的积极顶线结果。在该试验中，旗下疗法索弗度肽（survodutide，BI 456906）在采用疗效估计量和治疗方案估计量两种方法下，均达到了共同主要终点。采用疗效估计目标评估时，在患有肥胖或超重但无2型糖尿病的成年人为期76周的治疗中，索弗度肽组实现了平均高达16.6%的持续体重下降，与安慰剂组的3.2%相比具有统计学显著差异（p<0.0001）。该试验还达成了另一个共同主要终点：采用疗效估计目标，在治疗76周后，接受索弗度肽治疗的成年人中高达85.1%实现了≥5%的体重降幅，而安慰剂组这一比例为38.8%（p<0.0001）。初步分析表明，索弗度肽带来的体重下降主要来自脂肪组织减少，而去脂体重减少仅占总减重的一小部分。这一水平的减重效果证明了索弗度肽作为肥胖或超重人群具有临床价值的治疗选择的潜力。

索弗度肽是一种胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂，可同时激活胰高血糖素受体和GLP-1受体，这两种受体在调控机体代谢功能方面发挥重要作用。目前，索弗度肽正在开展一个系统而全面的3期临床开发项目进行评估，包括针对超重或肥胖人群的SYNCHRONIZE系列研究，以及针对代谢相关脂肪性肝炎（MASH）及肝纤维化人群的LIVERAGE系列研究。索弗度肽具有用于治疗MASH且伴有中度或重度（2期或3期）肝纤维化的成年患者的潜力，并已获得美国FDA授予快速通道资格与突破性疗法认定。索弗度肽由Zealand Pharma授权给勃林格殷格翰，并由勃林格殷格翰在全球范围内独家负责其研发与商业化。

参考资料：

[1] Ionis partner GSK announces bepirovirsen accepted for Priority Review and granted Breakthrough Therapy Designation by U.S. FDA as a potential first-in-class medicine for chronic hepatitis B. Retrieved April 28, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260427721143/en/Ionis-partner-GSK-announces-bepirovirsen-accepted-for-Priority-Review-and-granted-Breakthrough-Therapy-Designation-by-U.S.-FDA-as-a-potential-first-in-class-medicine-for-chronic-hepatitis-B

[2] Kestrel Therapeutics Announces First Patient Dosed in the Phase 1 Clinical Trial of KST-6051, a Potential Best-in-Class Pan-KRAS Inhibitor, in Patients with KRAS-driven Malignancies. Retrieved April 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/28/3282578/0/en/kestrel-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-the-phase-1-clinical-trial-of-kst-6051-a-potential-best-in-class-pan-kras-inhibitor-in-patients-with-kras-driven-malignancies.html

[3] 勃林格殷格翰新型胰高血糖素/GLP-1双重激动剂索弗度肽（survodutide）在III期临床试验中实现16.6%的显著减重，为肥胖或超重人群带来切实的代谢改善. Retrieved April 28, 2026 from https://www.prnasia.com/story/531082-1.shtml

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