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Commun Med | 田雨/刘海龙/张娇等开发儿童髓母细胞瘤预后预测模型

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近日,首都医科大学公共卫生学院田雨副教授 团队 联合 附属北京天坛医院刘海龙副主任医师 团 队 和 美国 Texas Children’s Hospital张娇副教授 团队等, 在Communications Medicine发表题为An interpretablemachine learning model for predicting prognosis of medulloblastoma integrating genetic andclinical features的 研究论文 。 该研究基于首都医科大学附属北京天坛医院邱晓光主任医师、刘海龙副主任医师建立的 目前全球最大规模髓母细胞瘤真实世界研究队列( Med , 2026 ),继续整合临床、分子遗传与放疗剂量信息,构建多场景可解释机器学习预后模型,为儿童髓母细胞瘤个体化风险评估与治疗决策提供全新工具。


髓母细胞瘤是儿童最常见的中枢神经系统恶性肿瘤,也是儿童癌症相关死亡的主要病因之一。当前临床以手术 联合 放化疗为 标准 治疗方案,但传统预后评估 难以兼顾分子亚型、放疗剂量等关键信息,缺乏精准、可落地的个体化预测工具,制约了分层治疗与长期管理。 近期邱晓光教授带领团队在《 Med 》期刊发文阐明基于髓母细胞瘤分子危险分层的 放射治疗方案。本项研究进一步 纳入 中国多中心 729 例患者( 2001-2023 年),国际外部验证队列纳入 201 例患者,覆盖 16 个国家 32 个医学中心。基于临床病理、分子分型、放疗参数等多维数据,设计临床 - 分子 - 放疗( CMR )全信息场景 等四种场景, 分别适配不同数据可及性的临床需求 。 采用六种算法建模与筛选,最终确定 XGBoost 与 Gradient Boosting Machine 算法为最优方案。结果显示, CMR 场景模型 C-index 达 0.612 , 五 年 / 十 年生存预测 AUC 分别为 0.601 / 0.734 ;经国际队列外部验证, 五 年 AUC 达 0.807 , 十 年 AUC 达 0.787 ,预测性能稳定可靠。研究通过 SHAP 值解析模型关键影响因素,明确 GFI1 表达、转移分期、分子亚型、 MYCN/MYC 表达为预后核心预测因子;同时证实,放疗剂量(全中枢剂量、后颅窝推量剂量)显著提升模型预测效能。为推动临床转化,团队将最优模型开发为交互式在线计算器,支持医生与患者动态输入临床、分子、放疗信息,一键获取 1/3/5/10 年生存概率与特征贡献度,直观指导个体化治疗方案制定。该工具兼顾不同医疗中心检测条件,无需完整分子信息也可实现有效预测,大幅提升临床实用性。 研究 首次将放疗剂量与关键分子事件纳入机器学习框架,实现精准预后评估与放疗方案优化,为儿童髓母细胞瘤 “ 分子指导下的分层诊疗 ” 提供高级别证据与可落地工具 , 改善患儿长期生存与生活质量。


图 1. 儿童髓母细胞瘤生存率预测计算器

首医 公共卫生学院苏宇 在读 博士研究生 与 附属北京天坛医院 邓凯文在读硕士研究生 为共同第一作者 ; 田雨副教授(末位通讯)、刘海龙副主任医师及 美国 Texas Children’s Hospital 张娇副教授为共同通讯作者。 研究过程也得到了首都医科大学公共卫生学院陈瑞教授、附属北京天坛医院邱晓光主任医师、附属北京儿童医院姜涛主任医师和王微研究员及美国 Texas Children’s Hospital Michael D.Taylor 教授支持。

原文链接:https://doi.org/10.1038/s43856-026-01454-4

制版人:十一

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