Nature头条：她同时患有三种自身免疫疾病，濒死之际被CAR-T细胞成功挽救

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

2026 年 4 月 9 日，Nature官网头条报道了一个 CAR-T 治疗自身免疫疾病的特殊案例——一名同时患有三种自身免疫疾病的女性，在接受 CD19 CAR-T 细胞治疗后，症状完全消失。此前，她曾接受过 9 种其他类型的治疗，但病情均未好转，导致她无法工作，有时还会因疼痛和疲劳卧床数周。目前， 该患者已治疗结束超过 14 个月，没有再表现出任何症状，也不再需要输血和其他治疗。

该研究于 2026 年 4 月 9 日发表在了 Cell 子刊Med，论文题为：CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome。

这名女性患者的三种自身免疫疾病都源于她的B 细胞出现了问题——她的 B 细胞产生了错误攻击自身红细胞的抗体，导致了自身免疫性溶血性贫血（AIHA），这些 B 细胞还攻击了她的血小板，引发了免疫性血小板减少症（ITP），同时攻击了一些脂肪结合蛋白，导致了抗磷脂抗体综合征（APLAS）。

该患者的红细胞大量流失，因此需要反复输血——平均每天一袋，多的时候甚至要三袋。血小板的减少则增加了不可控出血的风险，而脂肪结合蛋白的流失又使血液更容易凝结。

该治疗的主导者、埃尔朗根大学医院的血液学家Fabian Müller表示，导致自身免疫疾病的免疫系统缺陷可能增加患第二种自身免疫疾病的风险，但这位女士是他见过的第一个同时患有三种自身免疫疾病疾病的患者。Fabian Müller 是最早将 CAR-T 应用于自身免疫疾病治疗的专家之一，此前他已通过 CAR-T 成功治疗了包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症等多种自身免疫疾病。

在接受 CAR-T 细胞治疗前，类固醇药物以及更先进的免疫抑制药物都已无法控制疾病症状，她的病情完全失控，已非常危及生命。CAR-T 细胞疗法成了她控制病情的最后机会。

基于同情用药原则，她接受了含氟达拉滨/环磷酰胺的淋巴细胞清除治疗，随后接受了即时制备的自体 CD19 CAR-T 细胞（zorpocabtagene autoleucel）治疗，剂量为 1×106细胞/千克体重，在 11 个月的随访期间评估了治疗效果和安全性。

CAR-T 细胞输注后，显示出快速且持续的 B 细胞耗竭。患者在第 7 天就不再需要输血，在第 25 天血红蛋白恢复正常，包括溶血标志物的消退。冷凝集素滴度降低，此前升高的抗磷脂抗体在 11 个月的随访期间恢复正常且未再复发。免疫性血小板减少症（ITP）病情稳定，不再需要额外治疗。

在安全性方面，患者在治疗和随访期间，未出现细胞因子释放综合征或神经毒性。观察到轻度转氨酶升高和血小板减少，这很可能与之前因大量且频繁输血导致的严重铁过载有关。

这一特殊案例表明，CD19 CAR-T 细胞疗法能够使严重难治自身免疫性溶血性贫血（AIHA）迅速且持久地缓解，同时改善伴发的免疫性血小板减少症（ITP）和抗磷脂抗体综合征（APLAS），且毒性反应良好。

https://www.nature.com/articles/d41586-026-01108-4

https://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(26)00078-4