原发性膜性肾病在研药物Budoprutug获FDA快速通道资格认定

近日，Climb Bio,Inc.表示，美国FDA已授予其用于治疗原发性膜性肾病的在研药物Budoprutug快速通道资格。该认定旨在加快针对尚未满足医疗需求的严重疾病的药物的研发和审批。此前，该药已获得孤儿药资格认定。

原发性膜性肾病是一种自身抗体介导的肾脏疾病，其特征为蛋白尿、肾病综合征和肾功能进行性丧失。病情控制不佳的患者可能发展为慢性肾脏病或终末期肾脏病，需要透析或肾移植。目前，尚无FDA批准的原发性膜性肾病治疗方法。

Budoprutug是一种在研的抗CD19单克隆抗体，旨在选择性靶向并清除表达CD19的B细胞。目前正在研究用于治疗原发性膜性肾病、免疫性血小板减少症和系统性红斑狼疮。

此次快速通道资格认定基于一项开放标签的1b期研究(NCT04652570)的数据，该研究评估了Budoprutug在原发性膜性肾病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

纳入研究的受试者均有肾病综合征病史，接受了6个月最大耐受剂量的肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗，且在筛选期间两次尿蛋白/肌酐比值均大于2g/g。受试者分别于第1天和第15天接受静脉注射budoprutug（100mg或200mg），并在6个月后再次接受静脉注射。

研究结果表明，完成治疗和48周随访的5例患者均在第12周达到B细胞完全耗竭，其中3例患者的B细胞耗竭状态至少维持了48周。起始时PLA2R阳性的3例患者均观察到血清学缓解（<14RU/mL）。

结果还显示，所有受试者（5/5）均达到部分或完全蛋白尿缓解，其中3例完全缓解。值得注意的是，完成72周随访的2例患者均维持了完全缓解状态。

试验中，Budoprutug的总体耐受性良好，未报告3级或以上与治疗相关的不良事件。

目前，Climb Bio,Inc.正在一项开放标签、剂量范围探索的2期PrisMN研究(NCT07096843)中进行评估Budoprutug。该试验将评估Budoprutug在原发性膜性肾病患者中的三种静脉注射给药方案，以确定用于3期研发的最佳剂量。预计将于2026年下半年公布初步数据。

参考来源：‘Climb Bio Announces FDA Fast Track Designation for Budoprutug for the Treatment of Primary Membranous Nephropathy’，新闻稿。Climb Bio, Inc.；2026年4月7日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。