北京
4月2日，Ultragenyx宣布，美国美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其重新提交的生物制品许可申请（BLA）并展开审查，该申请旨在寻求加速批准UX111 AAV9基因疗法用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者。PDUFA日期为2026年9月19日，若顺利获批，UX111将成为全球首个上市的治疗MPS IIIA的疗法。
黏多糖贮积症III型 (mucopolysaccharidosis，MPS III)又称Sanfilippo综合征，是由于硫酸乙酰肝素（HS，一种糖胺聚糖）降解过程中所需的四种不同酶的缺陷所致的常染色体隐性遗传病，属于一组溶酶体贮积症。据缺陷酶类型的不同，可以把MPS III分为IIIA、IIIB、IIIC和IIID四种亚型。
UX111（rebisufligene etisparvovec）是一种新型的体内AAV9基因疗法，可通过一次性静脉输注给药，利用自身互补的AAV9载体将氨基磺酸酯酶（SGSH）基因的功能性拷贝递送至细胞。这些被转导的细胞随后将功能性酶分泌到组织液中，供周围的神经元和其他细胞摄取。该酶被有效摄取到其他细胞中后，被引导至溶酶体，从而减少HS的积累，并阻止未经治疗患者所发生的溶酶体贮积进展及随后的损伤。
该产品最初由Abeona Therapeutics开发，后转移至Ultragenyx以完成后续开发。UX111已在美国获得再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，并在欧盟获得了PRIME和孤儿药认定。
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