“十年磨一剑”后，一款新药抵达患者手中还有“万里长征”需跨越

一款创新药物或者医疗器械从研发到获批上市，往往被视为“十年磨一剑”的胜利。然而，在真实的医疗生态中，拿到上市批件仅仅是走完了“万里长征”的第一步。

要真正触达患者，这些药械还要跨过“支付”和“进院”两道门槛。通过国家医保谈判（国谈）让药械进入医保能够帮助解决患者的支付问题，但仍不意味着医院就会自动采购。院内准入不仅要经过药事会评估等复杂流程，也受制于医院考核管理、医生对新产品的熟悉程度、真实临床需求等多重因素。

日前，上海市科学技术委员会、市卫生健康委员会、市药品监督管理局等部门联合主办了一场“医企面对面”交流会，活动试图通过政府搭台，破解医患与企业之间的信息不对称，加速本土创新成果转化为切实的临床获益。

在这场对话中，政府部门想推动“新优药械”更快触达临床，帮助本土企业成长；企业最焦虑的是上市之后如何穿过医院准入；医生最关心的则始终是产品是否真正解决问题、证据是否充分、能否进一步迭代。三方并不完全重合的关切在同一个场景中被反复协调，勾勒出当前中国创新药械市场的供需图景。

切中痛点

近年来，上海创新药械持续涌现，产业规模稳步提升。同时，市科委联合相关部门大力推进《上海市生物医药“新优药械”产品目录》等工作，打通创新产品临床应用的“最后一公里”。

“新优药械”目录是上海市支持本地创新药械产业发展的一项政策，对纳入目录的产品在入院应用、医保目录推荐、商保设计等方面提供支持，并推动医院在纳入目录1个月内以“应配尽配”原则启动采购，相当于入院的“绿色通道”。截至2026年1月，目录已遴选了7个批次共220个产品，其中药品70件、医疗器械150件。

会上三家企业的产品均在该目录中，它们并非神经内科领域的颠覆性疗法，但都切中了现有临床诊疗中长期未被满足的痛点。

翎耀生物科技（上海）带来的氨己烯酸口服溶液用散瞄准的是婴儿痉挛症这一罕见病。在过去十几年里，这种国际公认的一线用药在国内长期处于空白状态。复旦大学附属儿科医院神经科副主任郁莉斐在会上坦言，以前没有药的时候，患儿家长只能“各显神通”，去寻找其他国家的代购药，而医生也只能承担相关用药风险。2023年，这款产品进入医保目录，填补了国内合规用药的空白。

上海安必生制药技术有限公司推介的左乙拉西坦缓释颗粒，则是药物剂型创新的典型。左乙拉西坦作为经典的抗癫痫药物，市面上已有普通片剂和口服液。癫痫的治疗往往是长达数年甚至终生的“马拉松”，该企业抓住了“一老一小”癫痫患者的“依从性”难题——缓释颗粒携带方便，味道适口，用药频率降至一天一次，且血药浓度更加平稳。

上海诺诚电气股份有限公司的数字化脑电图仪，代表的则是国产医疗器械的替代之路。企业强调了产品的高通道、同步刺激、定量分析、多模态接口以及针对科研和脑机接口场景的适配能力。

今天相当一部分药械产品并不一定是颠覆式创新，而是围绕现有诊疗流程中需求缺口做改进，有的填补空白适应症，有的改善依从性和可及性，有的提升设备性能与应用场景。

虽然企业希望让这些产品快速进院，但最终的选择权仍然在医生手里。翎耀生物的工作人员告诉澎湃科技，尽管他们的这款药物在去年已经达到90%的市占率，且之前已经进入“新优药械”名单这一“绿色通道”，也仍然无法进入一些医院，“需要院方根据实际情况决定”。

最大化临床价值

会上，医生的发言将讨论从产品逻辑拉回临床场景：哪些病人真正需要，证据够不够，适应症能不能再拓展，设备能不能更贴近使用习惯。

复旦大学附属中山医院神经内科主任丁晶肯定了氨己烯酸口服溶液散的价值：“这个药是我们所期待的，因为以前没有药。”她提到，婴儿痉挛症发病率并不高，是典型罕见病，但问题并没有因为患者少而变小。随着医疗水平提高，越来越多患儿能够存活并长大，于是成人神经内科也会遇到“长大的婴儿痉挛症患者”。这意味着，一个原本看似局限于儿科的小药种，可能在更长病程中产生新的使用场景。

但是，现有产品仅在婴儿患者中证明了其疗效，医生给成年患者开药就意味着“超适应证使用”，需要承担用药风险。“我们应当组织一个规范的临床研究，在成人患者中去证实它的疗效。”她说。左乙拉西坦缓释颗粒也有类似问题，虽然在儿科中反馈不错，但该产品的适应证人群是在12岁以上。

对于脑电图仪产品，丁晶则指出，国外的高端脑电设备往往对底层数据封闭，导致临床医生无法开展后续的脑功能和脑机接口研究。本土企业如果能提供开源支持和灵活的定制范式，将极大增强其在科研型医院中的竞争力。

郁莉斐则表示，儿童的头围从新生儿到青春期千差万别，如果本土企业能像调整汽车安全带一样，研发出自动适应不同头围的便携式脑电帽，并配以AI大模型辅助读图来辅助医生诊断，将会为儿童神经内科诊断带来巨大帮助。

上海市医学会会长邬惊雷指出，创新药械如果不是“世界第一”、不是那种绝对意义上的原始创新，那么企业要想打动医生和医院，就更要把差异化说清楚。

“你比进口的差异在哪里？如果品质一样，价格有没有优势？服务是不是比国外更好？”在他看来，中国市场不仅是上海的大医院，也包括大量基层和县级医院。产品要想真正打开渠道，不能只盯着头部专家，更要考虑在更广泛医疗体系中如何被接受、被使用。

医院并不天然反对创新，但它必须在有限预算、有限管理空间和真实支付约束中作决策。一个产品即便进了医保，如果会增加科室成本压力、没有足够循证支持、使用频率又不高，那么院内推动依然会很慢。会上医生的发言表明，对于企业而言，若要在这些因素的制约下“突围”，就必须将各个场景中的临床价值放到最大。

从对症到治本

填补空白、改良剂型和国产替代的产品虽然必不可少，但与会医生也表示，未被满足的临床需求中最为迫切的往往是那些更加有效的颠覆性创新疗法。

复旦大学附属华山医院神经内科的王坚教授长期从事帕金森病临床治疗和科学研究。他在会上介绍了正在与企业合作推进的两条前沿路径：一条是基因治疗，一条是干细胞治疗。与前面几家企业不同，这些项目仍处在临床研究阶段，距离广泛应用还有距离，但它们所对应的是神经内科医生最根本的愿望——不仅是压制症状，而是改变疾病进程。

他谈到帕金森病时说，现有药物在神经退行性疾病里已经算“对症效果还不错”的，但随着时间推移，药效会衰退，患者会出现开关现象、异动症等并发问题，疾病仍在慢慢进展。“还是有非常重要的一些诉求没有得到满足。”

能不能真正延缓退化，甚至修复功能？王坚通过他的项目指出，基因治疗增加脑内多巴胺合成、通过干细胞移植“替换”受损神经元的新型疗法，已经在临床试验中展现潜力。

郁莉斐也提到，面对患有基因相关罕见病、发育性癫痫脑病的儿童，家长们正在期待更加彻底的疗法。“他们对于仅仅改善某一症状的药物，期待值已经没有那么大了。他们最渴望的，是基因治疗、是酶替代疗法，是真正能够改变疾病根本进程的武器。”

这样的成果正在上海越来越多地涌现，如提前15年精准预测阿尔茨海默病、修复坏死脑组织的脑修复凝胶等。但无论是这些颠覆性技术，还是解决吞咽困难的一小包缓释颗粒，只有让创新的价值最终穿透进院壁垒，稳稳地落在患者身上，医药产业的闭环才算真正完成。与会者们表示，这需要医企双方更多的交流与共建。