北京
新京报讯（记者王卡拉）3月30日，阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准选择性、口服MEK抑制剂硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优）新适应症，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。
NF是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。
中山大学肿瘤防治中心陈忠平教授表示，成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的NF1‑PN成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。
基于KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。
编辑 王鹿
校对 王心
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
