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AI赋能聚焦“免疫导航”技术,推动细胞治疗从经验迈向精准

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凭借强大的算法优势与数据处理能力,AI正在成为引领细胞与基因治疗(CGT)突破的引擎。由上海科学技术交流中心主办的免疫网络学说前沿沙龙・CGT 专题日前在上海市徐汇区枫林国际中心举办。本次沙龙是免疫网络学说前沿沙龙系列活动的首场,在上海市科学技术委员会指导下,汇聚了产学研政金各界专家学者,围绕免疫网络学说为细胞基因治疗(CGT)提供的新方法、新视角展开深度研讨,探索CGT从“单点突破”走向“系统化协同发展”的可行路径。

上海作为我国CGT领域的核心城市,科研力量集中、产业氛围活跃,生物医药更是上海三大先导产业之一。上海市科委生命科学技术处副处长董潋滟在致辞中介绍,2025年上海生物医药产业规模首次突破万亿,生物医药制造产业近2100亿,全市6款CGT产品获批上市,占全国半数,还拥有国内唯一的AAV载体基因治疗产品。当前CGT产业正处于从探索期迈向全面产业化的关键阶段,同时也面临肿瘤微环境免疫机制不清楚、个体化治疗适配难度大等全球共性难题。她表示,上海正聚焦未来健康产业,前瞻布局细胞与基因治疗等前沿赛道,深化人工智能与细胞治疗领域的深度融合。

沙龙中,临床领域专家带来了CGT在血液瘤、实体瘤应用中的前沿研究与实践探索。原307医院造血干细胞治疗中心主任艾辉胜深耕血液病临床与研究数十年,他直言经典造血干细胞移植理论虽经诺奖认证,却仍存在尚未破解的三大黑箱。针对这些痛点,艾辉胜团队率先开展创新探索,其原创的微移植技术获国际公认,而最新研发的超移植(Sup-SCT)技术更是颠覆了经典移植理念。

艾辉胜表示,该技术无需大剂量致死性放化疗预处理,仅通过对供者细胞进行体外修饰并输注,即可实现供者细胞完全植入,在老年难治复发性急性白血病、重型地中海贫血等疾病的临床研究中展现出优异效果,不仅能实现疾病完全缓解,还能大幅降低移植物抗宿主病(GHD)等并发症风险,免疫恢复速度也远超经典移植技术。

复旦大学中山医院呼吸科主任宋元林则聚焦实体瘤免疫治疗相关不良反应(AE)的研究,其团队与合作方通过免疫组库分析,对接受 PD-1 免疫治疗的肺癌患者进行研究,发现免疫相关肺炎的发生与TCRαβ主导的免疫组库特征密切相关,且轻症与重症患者存在 13 对 VJ 基因配队差异。该研究为临床预测免疫治疗相关不良反应、寻找生物标志物提供了重要方向,也为优化实体瘤免疫治疗方案奠定了基础。

作为本次沙龙的核心议题,免疫网络学说的理论创新与技术应用成为研讨重点。北大临床高等研究院特聘PI、方域生物CSO韩健带来了颠覆性的自适应免疫防御网络(AIDeN)理论。他表示,传统免疫学的克隆选择学说存在局限性,免疫系统并非单兵作战,而是以无标度网络的形式实现区域防守,网络的完整性与健康度直接关联机体健康,网络漏洞则与疾病易感性相关。其团队通过免疫组库测序技术,结合AI分析,实现了免疫系统的量化评估,提出 “免疫年龄”“贪婪克隆病” 等新概念,可通过指尖血检测评估人体免疫状态,为疾病诊断、健康管理、CGT 疗效预测等提供全新视角。该理论也为艾辉胜教授的超移植技术提供了重要的理论解释,即通过供者与受者免疫组的互补,填补免疫网络漏洞,实现更优的治疗效果。

在 AI for Science 赋能CGT发展的环节,浙江大学陈华钧教授从 AI 视角分享了大模型、知识图谱在生物医药领域的应用。他表示,大模型在知识处理、泛化能力等方面展现出显著优势,但也存在幻觉、精准度不足等问题,而知识图谱可有效弥补这一短板,二者结合成为驱动 AI for Science 发展的重要方向。其团队将知识图谱与大模型融合,在分子设计、蛋白质定向进化等方面取得重要进展,并构建了科学领域的知识图谱平台,为免疫学等领域的研究提供 AI 技术支撑。陈华钧还提出,可针对免疫学领域构建个性化的AI智能体(Claw),将免疫研究的工具、数据、模型技能化,实现 AI 与免疫学家的人机共生,助力免疫网络研究与 CGT 技术开发。

复星凯特前CSO、星汉德生物CEO 沈浩则从产业角度分享了 CGT 在临床应用中的经验、困惑与前景。他表示,目前CGT产业仍面临实体瘤治疗突破难、产品价格高、适应症范围窄等问题,而拓展实体瘤大适应症、降低研发生产成本、规范行业发展成为解决问题的关键。他表示,CGT在肝癌等实体瘤、自身免疫病、纤维化、抗衰老等领域具有广阔前景,未来随着技术的不断突破,肿瘤治疗有望像传染病一样实现可预防、可治愈,为人类健康带来革命性改变。

据悉,本次沙龙是免疫网络学说前沿沙龙系列的首场活动,后续还将在4月10日推出第二场活动,继续聚焦CGT领域的前沿问题,汇聚更多行业智慧,助力上海打造世界级生物医药产业集群,推动我国细胞基因治疗产业的高质量发展。

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