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智通财经APP讯，和誉-B(02256)发布公告，本公司的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司(和誉医药)宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗软骨发育不全(ACH)。这是ABSK061近期获得FDA授予罕见儿科疾病(RPD)资格认定后，在其全球开发进程中的又一关键里程碑。 ODD有望为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。
孤儿药资格认定是FDA为支持罕见病创新疗法开发与评估而设立的一项重要激励政策。此次ABSK061获得ODD认定，不仅体现了FDA对其潜在临床价值及需求的认可，更将为其带来多项潜在利好：包括符合条件的临床试验税收抵免、NDA/ BLA费用免除，以及批准后享有七年市场独占权的潜在资格。
ACH是一种罕见的常染色体遗传病，会导致严重的生长发育障碍。研究表明， ACH的发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。靶向抑制剂有望为ACH患者提供更为精准且有效的治疗选择。
ABSK061是和誉医药自主研发的一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。临床前研究显示，其具有强效的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及具有前景的安全性特征。口服给药的方式预期将大幅提升治疗的便利性和依从性，尤其对于儿童患者群体而言，这突显了其作为儿童及青少年ACH患者治疗选择的潜力。
ABSK061目前正在一项针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床试验中进行评估。该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，初步数据预计将于2026年下半年公布。
在获得FDA授予的RPD与ODD资格认定后，和誉医药将持续加速ABSK061的全球临床开发与注册进程，致力于为全球ACH患者提供安全有效的创新治疗选择。
ABSK061是和誉医药自主研发并完全拥有的一款新型口服生物利用度良好、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。第一代泛FGFR抑制剂已在多种携带 FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内陆续获得监管批准。然而，泛FGFR抑制剂的治疗窗及临床疗效均受限于抑制FGFR1的相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为新一代 FGFR抑制剂，有望实现更宽的治疗窗口，从而提升临床疗效。ABSK061用于治疗软骨发育不全已获得FDA授予的RPD和ODD认定，II期临床试验正在推进中。
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