复旦中山医院樊嘉、周俭院士团队等：创新新辅助疗法研究结果积极，或改善肝内胆管癌患者生存结局

肝内胆管癌（ICC）是原发性肝癌的一种类型，其发病隐匿，进展快。ICC起源于肝内胆管上皮细胞，在原发性肝脏恶性肿瘤中，ICC发病率仅次于肝细胞癌，占原发性肝癌的10%~15%。早期ICC可采用手术切除治疗，但仍有一半以上的患者术后会复发，特别是伴复发高危因素（如肿瘤体积大、多灶病变、血管侵犯、肝门淋巴结转移或CA19-9水平升高）的患者术后更易早期复发，总体生存时间非常有限。新辅助治疗被认为是治疗高危ICC的具有前景的策略，但既往缺乏高级别的证据，因此，临床尚缺乏公认的新辅助治疗方案。

近日，ZSAB-neoGOLP研究结果发表于《新英格兰医学杂志》（

NEJM

vs.

vs.

复旦大学附属中山医院肝胆肿瘤外科与肝移植科樊嘉院士、周俭院士、施国明教授为本文共同通讯作者。

截图来源：

NEJM

ZSAB-neoGOLP是由研究者发起的开放标签、多中心、随机对照的2~3期试验，在中国11家医院开展。研究纳入178例高风险、可切除肝内胆管癌患者。患者至少存在以下情况之一：肿瘤直径大于5 cm、存在血管侵犯、肝内多发肿瘤、肝门部淋巴结转移，或术前肿瘤标志物CA19-9水平升高。研究人员将患者随机分为两组：

• GOLP新辅助治疗组（88例）：患者接受吉西他滨-奥沙利铂（化疗）联合仑伐替尼（靶向）和特瑞普利单抗的新辅助治疗方案后2~4周进行手术切除。术后均接受卡培他滨辅助治疗。

• 对照组（90例）：直接进行根治性手术，术后接受卡培他滨辅助治疗。

主要研究终点为EFS（从入组开始，到发生任何阻碍手术的疾病进展、术后复发转移、出现第二原发癌或任何原因死亡的时间）。截至2025年4月30日，中位随访时间为16.9个月。结果显示，GOLP新辅助治疗组的中位EFS为18.0个月，显著长于对照组的8.7个月（

P

▲GOLP新辅助治疗组（蓝色）与对照组（灰色）EFS对比（图片来源：参考文献[1]）

GOLP新辅助治疗显出OS获益趋势，GOLP新辅助治疗组24个月OS率为79%，优于对照组的61%，相较于对照组，GOLP新辅助治疗组患者死亡风险降低57%（HR=0.43，95% CI 0.23~0.79）。

此外，GOLP新辅助治疗组患者肿瘤显著退缩，客观缓解率（ORR）为55%，R0切除率为95%，MPR为19%，pCR率为5%。GOLP新辅助治疗组患者中位RFS为15.4个月，显著长于对照组的9.7个月，复发风险降低了31%（HR=0.69，95%CI， 0.45~1.06）。

安全性方面，新辅助治疗阶段≥3级治疗相关不良事件（TRAE）发生率为26%，常见不良反应有白细胞计数降低、中性粒细胞计数降低等。未发生一例与治疗相关的死亡事件。

总之，本次中期分析结果显示，对于可切除的高危肝内胆管癌患者而言，GOLP新辅助治疗策略有助于延长EFS，患者肿瘤显著退缩且耐受性良好。

点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问期刊官网阅读完整论文。

题图来源：123RF

参考资料

[1] Guo-Ming Shi, Xiao-Yong Huang, Fei Liang, et al. Neoadjuvant GOLP in Resectable High-Risk Intrahepatic Cholangiocarcinoma. NEJM. Published March 4, 2026. N Engl J Med 2026;394:983-995

[2] 复旦大学附属中山医院. 从“中山”走向“全球”：中山医院肝胆肿瘤与肝移植外科团队在肝内胆管癌治疗领域取得重大突破. Retrieved 2026/03/05. From https://mp.weixin.qq.com/s/a4awKLbKAGf-A7WSp0sm5w

免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医学新视点」微信公众号留言联系。