“万能细胞”疗法全球首批上市，中国2026年迎史上最严洗牌

2月19日，日本厚生劳动省专家委员会附条件批准两款诱导多能干细胞（iPSC）疗法上市——这是iPSC技术诞生20年来首次从实验室走向临床，标志着细胞治疗正式迈入“现货型”商业化阶段。

*** 企业需在7年内提交大规模临床试验数据，否则将撤销许可

获批的两款疗法均针对传统医学难以逆转的退行性疾病：大阪大学孵化企业Cuorips的ReHeart（心肌细胞片）用于重症心衰治疗，住友制药与Racthera合作的Amchepri（多巴胺神经前体细胞）针对帕金森病。

临床试验显示，心衰患者心功能显著改善；帕金森患者移植细胞存活率超90%，多巴胺分泌量平均提升44.7%，运动功能明显恢复。

这一里程碑背后，是诺奖技术的漫长转化。

2006年，京都大学山中伸弥教授通过诱导成体细胞“返老还童”，培育出具有三胚层分化潜能的iPSC，开创再生医学新纪元，并斩获2012年诺贝尔生理学或医学奖。二十年后，这项“万能细胞”技术终于突破产业化瓶颈——两款产品均为异体通用型，由健康供者细胞制备，可实现标准化生产与“现货”供应。

干细胞疗法全球竞速已白热化。

Vertex福泰制药的iPSC胰岛疗法Zimislecel预计2026年向美欧递交上市申请，有望实现1型糖尿病临床治愈。中国虽以近600项干细胞临床试验位列全球第二，2025年1月首款间充质干细胞药物获批，但在iPSC赛道仍处追赶态势。更紧迫的是，2026年5月中国史上最严细胞治疗监管条例即将落地，行业大洗牌一触即发。

01、日本抢下全球首张iPSC船票：心衰、帕金森首次迎来“功能性治愈”

细胞疗法，通俗来说是以“活细胞”为治疗核心的现代医学技术，这些活细胞能精准识别并清除异常细胞，还可修复受损组织，是攻克肿瘤、疑难病症的新型精准治疗手段。

按类型划分，细胞疗法主要分为：干细胞、免疫细胞。

目前市场上最知名、商业化最成熟的细胞疗法产品，均来自免疫细胞领域，其中以CAR-T疗法为代表，全球已获批9款，中国市场就有7款上市，实现了对血液肿瘤的功能性治愈效果。

干细胞领域，早在2011年，韩国CellGram推出全球首个获批产品，依托间充质干细胞技术，用于治疗急性心肌梗死。

截至目前，全球已有超15款干细胞疗法获批，几乎均为间充质干细胞技术，研发主体多来自韩国、日本、以色列，适应症覆盖移植物抗宿主病、克罗恩病等自免疾病，以及脑瘫、创伤性脑损伤等。

此次日本获批两款iPSC疗法引发全球关注，核心原因的在于：

多能干细胞（PSC）体外培养下具有自我更新、近乎无限增殖的能力；具有三胚层分化潜能，理论上可分化为生物体几乎所有功能细胞类型，被认为是攻克重大疾病的希望。

更关键的是，这两款产品针对不可逆退行性疾病，打破了传统治疗仅能缓解症状的局限，真正从细胞层面实现器官功能修复。

ReHeart（重症心衰治疗）：将iPSC分化为心肌细胞，制作成直径4-5厘米、厚度0.1毫米的“心肌薄片”，通过手术贴附在患者心脏表面。新生的心肌细胞会分泌营养因子，促进血管再生，增强心脏泵血能力。

8名患者参与的临床试验显示，心功能得到显著改善，且未报告严重安全性问题。

Amchepri（帕金森病治疗）：把iPSC分化为“多巴胺神经前体细胞”，精准注射至患者大脑纹状体区域，这些细胞会在脑内成熟为功能性神经元，持续自主分泌多巴胺，从根源改善症状，而非单纯依靠药物外补。

24个月的随访数据显示，移植细胞存活率超90%，患者多巴胺分泌量平均增加44.7%（高剂量组达63.5%），6例患者中有4人运动功能明显改善。

除了以上两款，糖尿病领域也即将迎来首款iPSC疗法获批。

Vertex福泰制药研发的干细胞疗法Zimislecel，可通过一次注射让严重的1型糖尿病实现临床治愈，该疗法预计2026年正式向美国、欧洲、英国监管部门递交上市申请，有望同年获批上市。

Zimislecel是同种异体干细胞再生疗法，依托iPSC技术在体外培育健康的胰岛β细胞，移植后可定植在患者肝脏，发挥调节血糖的核心功能。

值得注意的是，这两款疗法均为异体通用型，由健康捐赠者的干细胞制备而成，优势是可实现“现货”供应，缺点则是存在排斥反应风险。

02、中国玩家刚挤上牌桌，规则就要变了？

中国在细胞疗法领域的发展速度令人瞩目。

专家表示，我国干细胞技术已于2023年跻身全球第一梯队，目前与美国基本处于“并跑”状态，在部分专科领域甚至实现了“领跑”。

从临床试验来看，截至2025年12月，中国（大陆）地区近600项干细胞临床试验项目，数量在全球位列第二，仅次于美国的2901项。

2025年1月，中国首款干细胞疗法——铂生卓越公司的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）获批上市（采用人脐带血间充质干细胞），适应症为激素治疗失败的aGVHD；3月，北大人民医院黄院士开出全国首张处方，标志着我国首个干细胞疗法正式进入临床应用阶段。

而在iPSC领域，近年来更是呈现爆发式增长态势，中国已培育出一批具有国际竞争力的创新企业。

据“iPSC蓝皮书”，预计未来六年iPSC市场年复合增长率为11.5%。从应用领域来看，iPSC技术在神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病等）治疗管线的布局最为密集，相关临床研究数量占全球干细胞疗法的38%。

国内重点企业临床进展：

艾尔普再生医学：国内iPSC领域先行者，自主研发的无饲养层培养体系达到国际领先水平，首个视网膜细胞治疗产品已获得临床试验许可，心衰产品也在临床阶段。

士泽生物：专注神经退行性疾病治疗，建立完整的iPSC神经分化技术平台，帕金森病、渐冻症治疗项目处于临床阶段。

霍德生物：创新“神经细胞工厂”平台，解决规模化生产瓶颈，为缺血性脑卒中治疗提供产业化解决方案。

此外，智新浩正瑞普晨创等推出再生胰岛疗法，将实现糖尿病功能性治愈突破；中盛溯源睿健医药等聚焦神经系统疾病研究；河络新图血霁生物重点开发血液替代品。

在“自体细胞”中国科研实现多项首创成果：

2024年4月，上海长征医院殷浩团队在《Cell Discovery》发表研究成果，通过自体iPSC细胞技术，全球首次功能性治愈一位严重的2型糖尿病患者；其开发的“异体人再生胰岛注射液”（治疗1型糖尿病），已获药监局临床试验默示许可。

2024年9月，天津市第一中心医院、北京大学/昌平实验室联合团队同样在《Cell Discovery》发文，通过自体iPSC细胞技术，全球首次功能性治愈一位严重的1型糖尿病患者。

需注意，当前干细胞技术仍存在一定安全隐患，致瘤性风险是核心关注点之一；iPSC因通过病毒载体逆转录体细胞为干细胞，存在基因突变和无限增殖风险，致癌概率高于其他类型干细胞。

03、2026大洗牌：没有三甲资质，别碰细胞治疗

细胞疗法的重要性，已被各国上升至国家战略高度，中国也从政策层面持续引导行业规范发展，在扶持创新的同时，不断强化合规管控，推动行业进入高质量发展阶段。

2006年：《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》，首次将干细胞研究技术写入国家重大科技发展计划。

2024年9月：三部委联合印发通知，在北京、上海、广东自贸试验区和海南自由贸易港允许外资企业从事人体干细胞等技术开发和应用。

目前，中国干细胞药物研发企业已形成京津冀、长三角、中部及珠三角等区域核心产业带；北京、上海、广东更是集研发、生产与临床转化于一体的干细胞产业高地。

然而，干细胞疗法是技术壁垒极高的医疗科技领域，当前大部分中国企业及机构并不具备开展研发和应用的能力。

长期以来，我国对细胞治疗实行“双轨制”监管：

卫健委路径：将其作为医疗技术管理，要求机构备案+项目备案后，方可开展临床研究；

药监局路径（CDE）：按创新药路径申报IND，走正式的药品审批流程。

早在2015年，就出台核心监管文件《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的路径，同时明确根据《药品管理法》，药品只有获得国家药监局注册批准后，才能进入临床应用。

专家认为，当前行业监管的核心趋势是向药品化方向（严格合规）集中，未来所有细胞治疗产品预计将统一纳入药品监管体系，推动行业规范化、标准化发展。

而随着史上最严监管条例在2026年落地，行业第一波超级大洗牌已然到来。

2026年5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第818号国务院令）正式施行，划定两大合规红线：

第十一条规定：实施生物医学新技术临床研究的机构，必须是三级甲等医疗机构。这意味着大批打着“抗衰”“医美”等名号的不合规机构，将被彻底清出市场。

第二十条规定：临床研究发起机构、临床研究机构不得向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用。这直接禁止了部分机构打着“科研”名目进行收费的商业模式。

近期，行业已出现明显洗牌迹象，南沙医谷细胞公司集体“退场”，资产报价大幅下降；深圳南山公安分局查处多个干细胞公司，相关人员被采取强制措施，成为合规监管典型案例。

干细胞疗法作为攻克疑难病症的核心技术，发展前景毋庸置疑；而合规化、标准化，一定是行业走向成熟的必经之路。