上海
2月24日，圣因生物宣布其自主研发的在研药物SGB-9768获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。IC-MPGN是一种罕见的肾脏疾病，主要病因是补体系统的过度活化。该疾病的发病机制复杂且病程进展迅速，而传统治疗方案选择有限。
SGB-9768是一款靶向补体C3的siRNA药物，目前正处于2期临床试验阶段，其目标适应症包括IC-MPGN、原发性IgA肾病（IgAN）和C3肾小球病（C3G）等多种补体介导的肾脏疾病。该药物采用GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制精准抑制C3表达，从源头上抑制补体系统的过度活化，有望为lgAN、C3G和IC-MPGN等多种补体介导的肾脏疾病带来全新的治疗选择。在已完成的1期临床试验中，SGB-9768单次皮下给药即可实现剂量依赖性、显著且持久的C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好的安全性和耐受性。SGB-9768现已获得针对IC-MPGN和C3G两项适应症的孤儿药资格。
参考资料：
[1]圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）再获FDA孤儿药资格认定，用于罕见肾病IC-MPGN.From https://mp.weixin.qq.com/s/tyia-ttQbufASh6i5IFRfQ
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
