诺华小分子3期试验结果积极，将寻求完全批准

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（来源：求实药社）

诺华（Novartis）今日公布了3期ALIGN研究的最终积极结果。研究分析显示，Vanrafia（atrasentan）用于治疗IgA肾病（IgAN）患者时，在治疗结束后4周（第136周）的评估中，与安慰剂相比，Vanrafia在估算肾小球滤过率（eGFR）较基线变化方面显示出差异。Vanrafia已于2025年获得美国FDA加速批准，用于降低成人IgAN患者的蛋白尿水平。诺华计划基于最新研究数据，于2026年递交完全批准申请，以进一步推动该疗法在IgAN治疗领域的应用。

IgA肾病是一种进展性的自身免疫性肾脏疾病，全球每百万人每年约有25例新确诊患者。该疾病可导致肾小球炎症（即肾脏微小滤过结构发生炎症）、蛋白尿（尿液中蛋白过多）以及eGFR逐渐下降，具有较强致残性。持续蛋白尿患者中，多达50%患者在确诊后10至20年内进展为肾衰竭，往往需要透析或肾移植作为长期管理手段。

ALIGN研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在比较Vanrafia与安慰剂在存在肾功能进行性下降风险的IgAN患者中的疗效与安全性。研究共纳入340例经活检确诊的IgAN患者，这些患者在接受优化的RAS抑制剂治疗后，基线总蛋白尿仍≥1 g/天。患者被随机分配接受每日一次口服Vanrafia（0.75 mg）或安慰剂治疗，治疗时间约132周。

研究结果显示，在第132周治疗结束时，与安慰剂相比，Vanrafia在eGFR较基线变化方面取得具有临床意义的改善，在预先设定的探索性亚组（同时接受钠-葡萄糖协同转运蛋白2[SGLT2]抑制剂治疗的患者）中亦观察到一致趋势。第132周时，与安慰剂相比的eGFR变化差异为2.59 ml/min/1.73m²（p=0.039）。此外，在研究治疗结束后4周（第136周）评估时，与安慰剂相比，Vanrafia在估算肾小球滤过率（eGFR）较基线变化方面显示出2.39 ml/min/1.73m²的差异（p=0.057）。

Vanrafia是一款每日一次、口服、强效且具高度选择性的内皮素A（ETA）受体拮抗剂。ETA受体属于内皮素系统的重要组成部分，而该系统在IgAN的疾病进展过程中发挥关键作用。根据新闻稿，Vanrafia是首款获批用于原发性IgAN的选择性ETA受体拮抗剂。该药无需进行剂量滴定，即可在临床实践中与现有支持治疗方案无缝联合或叠加使用，例如RAS抑制剂（可联合或不联合SGLT2抑制剂），为患者提供更加便捷的治疗选择。

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