颤抖的手终于稳住了,这不仅是药物的功劳,更是大脑里新生的“神经元”在接管。
“我的手终于不抖了!”这是许多帕金森病患者在接受干细胞移植后发出的第一声惊叹。过去,他们只能靠药物短暂压制身体的“失控”,如今,科学家们正通过移植多巴胺神经元,试图从根本上重启大脑的“多巴胺工厂”。
2025年,全球首个使用iPS细胞(诱导多能干细胞)治疗帕金森病的临床试验结果在《自然》杂志发布,数据显示患者运动功能显著改善,且无严重副作用。这标志着帕金森病的治疗正式从“吃药续命”迈入了“细胞换新”的新纪元。
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01 颤抖的根源:大脑里的“信使”罢工了
帕金森病,本质上是一场大脑内部的“通讯故障”。
我们之所以能流畅地走路、写字、端稳饭碗,全靠大脑深处一个叫“黑质”的区域在默默工作。这里的神经元负责分泌一种关键物质——多巴胺,它就像大脑里的“信使”,负责传递运动指令。
然而,随着年龄增长或受环境因素影响,这些生产多巴胺的神经元会逐渐死亡。当神经元数量减少超过50%时,大脑的指挥系统就开始“断联”,身体便不受控制地出现震颤、僵硬、动作迟缓等症状。
传统的药物治疗,如左旋多巴,虽然能暂时补充多巴胺,缓解症状,但它治标不治本。随着病程发展,药效会越来越短,甚至出现“开关现象”——吃完药能活动自如,药效一过立刻寸步难行。
02 破局之道:移植“新细胞”,重建神经通路
既然大脑自己的细胞死了,那能不能从外面“搬救兵”?
这就是干细胞疗法的核心逻辑:缺什么,补什么。科学家不再满足于单纯补充化学物质,而是直接向大脑内植入能够自主分泌多巴胺的“活细胞”。
1. 细胞来源的革命:从“胚胎”到“皮肤”
早期的细胞移植依赖流产的胎儿组织,不仅面临巨大的伦理争议,来源也极不稳定。如今,技术已经迭代。
- iPS细胞(诱导多能干细胞):这是目前最主流的路径。科学家只需从患者身上取一小块皮肤或抽一管血,通过技术手段将其“逆龄”重编程,变回具有分化潜能的干细胞,再定向诱导成多巴胺神经元。这种自体细胞移植,免疫排斥风险极低
- 胚胎干细胞:虽然存在伦理讨论,但其分化潜力巨大,国际上仍有团队在推进相关研究。
2. 精准的“脑内播种”
移植手术并非简单的注射。医生需要在立体定向仪的引导下,像GPS导航一样,将数百万个多巴胺前体细胞精准注入大脑的“壳核”区域。
这里原本是接收多巴胺信号的“土壤”。植入的新细胞需要在这里存活、生长出长长的“触手”(轴突),并与原有的神经回路建立连接,才能真正发挥作用。这个过程通常需要数月时间。
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03 临床实锤:震颤消失,生活重启
理论很美好,但临床效果究竟如何?2025年以来的多项重磅研究给出了令人振奋的答案。
案例一:京都大学的“iPS细胞”突破
京都大学团队在《自然》杂志发表的研究显示,接受iPS细胞移植的患者,在术后24个月随访中,“关期”UPDRS运动评分平均改善了20.4%。更关键的是,PET影像显示,患者大脑壳核区域的多巴胺摄取率增加了44.7%。这意味着移植的细胞不仅活了,还在正常工作。
案例二:韩国团队的“胚胎干细胞”成果
韩国延世大学团队使用胚胎干细胞衍生的细胞进行移植。结果显示,高剂量组患者的运动评分改善了15.5分,且影像学证实移植区域多巴胺信号显著增强。研究证实了细胞剂量与疗效呈正相关——移植的细胞越多,效果越好。
案例三:国内的“现货型”疗法进展
国内企业如睿健医药、跃赛生物等也在快速跟进。有报道显示,首例接受国内iPSC药物治疗的帕金森患者,在术后6个月随访中,运动功能显著改善,原本无法控制的震颤大幅减轻。
04 挑战与未来:我们离治愈还有多远?
尽管曙光已现,但干细胞疗法仍面临三大挑战:
- 免疫排斥关:异体细胞移植后,患者通常需要服用免疫抑制剂,这可能会增加感染风险。如何开发“通用型”细胞或诱导免疫耐受是未来的方向。
- 整合效率关:不是所有移植的细胞都能成功“接线”。如何提高细胞的存活率和整合效率,是决定疗效上限的关键。
- 长期安全性关:干细胞具有强大的分裂能力,如何确保它们不会在脑内过度增殖或癌变,需要长期的随访数据来验证。
专家预测,随着III期临床试验的推进和相关药械的审批优化,帕金森病的干细胞疗法有望在5-10年内走向大规模临床应用。
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对于全球近千万帕金森患者而言,干细胞移植不再是一个遥远的科幻概念。当颤抖的双手重新握紧家人的温暖,当僵直的双腿再次迈出自由的步伐,我们看到的不仅是医学的进步,更是生命尊严的回归。
各位读者,您身边有受帕金森病困扰的亲人吗?欢迎在评论区分享他们的故事,或提出您对干细胞疗法的疑问。
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