诺诚健华「中国首款」获批临床

2月9日，诺诚健华宣布其自主研发的VAV1分子胶降解剂ICP-538正式获得国家药监局批准开展临床研究。这是中国首款、全球第二款进入临床的VAV1分子胶降解剂。

ICP-538是一种新型口服、高效、高选择性的VAV1靶向分子胶降解剂。其作用机制颇具创新性：通过高效选择性介导CRBN E3泛素连接酶与VAV1蛋白形成三元复合物，剂量依赖性地诱导VAV1蛋白快速降解。

ICP-538药品概览

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

VAV1是T细胞和B细胞受体下游信号通路的关键蛋白，在免疫细胞激活、增殖和细胞因子释放中扮演核心角色。通过降解VAV1，ICP-538能够有效抑制T细胞增殖、分化及激活，同时抑制B细胞激活与炎症因子释放，从而发挥抗炎及免疫调节作用，缓解自身免疫和炎症的病理进程。

临床前研究数据为这一机制提供了有力佐证：ICP-538可深度降解VAV1，导致与免疫介导病症相关的细胞因子显著减少，而对其他蛋白没有可检测到的影响，显示出优异的选择性。

ICP-538的开发适应症聚焦于多种难治性自身免疫性疾病，包括炎症性肠病（IBD）、系统性红斑狼疮（SLE）和多发性硬化（MS）等。这些疾病患者众多但治疗选择有限，存在巨大的未满足临床需求。

值得关注的是，目前全球尚无获批上市的VAV1靶向药物。诺诚健华此次获批临床，使其在全球VAV1靶向药物研发竞赛中占据有利位置。据公开信息，全球首款进入临床的VAV1分子胶降解剂是Monte Rosa Therapeutics公司开发的MRT-6160，后者已于2024年10月与诺华达成超20亿美元的全球独家开发和商业化许可协议。

结语：作为中国首款获批临床的VAV1分子胶降解剂，ICP-538不仅代表了靶向蛋白降解技术在中国创新药研发中的最新实践，更彰显了中国生物医药企业在全球前沿技术领域的追赶与突破能力。随着临床试验的推进，这一创新疗法有望为众多自身免疫性疾病患者带来全新的治疗选择。

参考来源：

1.药智数据-全球药物分析系统

2.https://mp.weixin.qq.com/s/cTy4Ct12a6KbLbDItffEPw

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