长春高新子公司注射用GenSci136境内生产药品注册临床试验申请获批

长春高新(000661)2月9日晚公告，公司子公司——长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业注射用GenSci136境内生产药品注册临床试验申请获得批准。

据介绍，注射用GenSci136是金赛药业自主研发的一款治疗用生物制品1类药物，拟用于治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）。

IgAN是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎之一，在我国也占据原发性肾小球肾炎的首位，流行病学研究显示，我国IgAN患者占比高达39.73%，且大多数患者的诊断年龄集中在30至40岁，其疾病进展虽较为缓慢，但预后不容乐观，约20%—50%的患者最终会进展为肾衰竭，给患者家庭及社会医疗体系带来沉重负担。IgAN已成为一种严重威胁全球公共健康的慢性肾病，其复杂的发病机制、缓慢但不可逆的疾病进展，以及巨大的临床未满足需求，已成为全球医药研发与市场布局的关键赛道。

作为一种B细胞成熟抗原（BCMA）三聚体融合蛋白，注射用GenSci136以新颖的分子设计，可模拟天然BCMA胞外域，提升对各种形式内源性配体（BAFF和APRIL同源三聚体或异源三聚体）的阻断活性，影响B淋巴细胞和浆细胞的存活和分化，具有治疗体液免疫紊乱、致病抗体为核心机制造成组织损伤的多种自身免疫性疾病的潜力。

同时，该分子通过抗人血清白蛋白重链单域抗体（anti-HSA VHH）设计以延长其在体内的半衰期，因此可能发挥高效、持久的治疗作用并具有更好的使用便捷性，有望为IgAN患者提供新的、安全性良好、无须预防性抗感染治疗、可长期应用并能作用于疾病源头的一线靶向治疗选择，最终显著改善IgAN患者的长期预后。

长春高新1月9日公告，金赛药业收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，金赛药业注射用GenSci136的境内生产药品注册临床试验申请获得受理。

据长春高新2月9日晚公告，由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响，本次临床试验进程尚存在不确定性。公司将积极推进上述研发项目。

此前，长春高新曾于1月24日公告，金赛药业收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业GenSci145片的境内生产药品注册临床试验申请获批准。GenSci145片是金赛药业开发的一款新型突变选择性PI3Kα抑制剂，属1类创新型化学药品，拟用于携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性实体瘤的治疗。PIK3CA基因突变在乳腺癌中占30%至40%，是乳腺癌发生和进展的重要因素。PIK3CA基因编码PI3Kα的催化亚基p110α是PI3K-AKT-mTOR信号通路的核心，PIK3CA基因突变可导致该通路异常激活，促进肿瘤细胞的生长和抗凋亡能力，并且可导致乳腺癌内分泌治疗、化疗和靶向治疗的耐药。对于携带PIK3CA突变的患者，开发针对性的PI3K通路抑制剂，将有助于改善患者的疗效和预后。