国内首个！中源协和诱导多能干细胞（iPSC）细胞系喜获美国药监局DMF原料药备案

近日，中源协和细胞基因工程股份有限公司旗下子公司——协和干细胞基因工程有限公司自主研发和申报的诱导多能干细胞（iPSC）（Vcanbio Induced Pluripotent Stem Cells），先后获得美国药监局（FDA）下属药品评价与研究中心（CDER）及生物制品评价与研究中心（CBER）的药物主文件（DMF）II型原料药备案资格，备案号分别为：DMF 043224和DMF 032360。此次成功备案标志着该产品成为国内首个公开报道获得美国DMF备案的iPSC细胞原料药。

药物主文件（Drug Master File, DMF）是制药企业或相关持用者提交给美国FDA的保密性药物技术存档文件，详细记录了药品在生产、加工、包装、储存及流通环节中所涉及的原料、生产设施、工艺流程、包装材料及质量控制方法等关键信息。作为参阅性资料，DMF统一存放于FDA中央档案室（Central Document Room, CDR），可支持多种注册申请，包括临床研究申请（IND）、新药上市申请（NDA）、生物制品许可证申请（BLA）及其修订和补充。药品申请者可直接引用DMF备案编号替代具体技术细节的重复提交，从而减少申报时间和沟通成本，加快监管审评进程。

因此，DMF机制为制药企业、生产商及监管机构提供了高效解决方案：生产商仅需向FDA提交DMF文件，由FDA负责审核并严格保密，避免技术机密外泄；同时，上市申请者通过引用DMF编号实现信息共享，进一步优化审评流程，提升行业协作效率。

中源协和临床级诱导多能干细胞（iPSC），起始于HLA纯合子脐带血单个核细胞（CBMC)，来源符合伦理规范，严格执行供者筛查和原材料控制，生产工艺和产品质量稳定可靠，是在全程遵循GMP规范下生产的细胞药品原料。此次DMF备案成功，标志着中源协和在基因与细胞治疗（CGT）领域的技术实力和生产能力得到了国际机构的认可。未来，该DMF备案将为制剂企业提供可直接引用的申报材料，有助于加快FDA IND项目的沟通、审查与评估进程，为细胞治疗药物的研发与申报提供关键原料支持。

此前，采用与该DMF备案一致生产工艺与质量标准的iPSC细胞系，已成功获得了国际人类多能干细胞注册平台（hPSCreg）的认证（注册号：UNIONi001-A），相关信息已在该平台公开发布，并且详细研究数据和参数已发表于领域知名期刊Stem Cell Research。这些从多维度验证了该细胞质量、遗传稳定性与安全性符合国际临床级应用标准，同时也有助于全球科研和开发人员共享高质量细胞资源，推动行业合作与发展。

iPSC因其无限增殖能力和多向分化潜能，被视为再生医学领域的“种子细胞”，在疾病建模、药物筛选和细胞治疗等方面具有广阔前景。iPSC可定向分化为神经细胞、心肌细胞、胰岛细胞、肝细胞等多种功能细胞，成功规避了传统干细胞面临的伦理争议与免疫排斥问题，为精准医疗、新药研发和再生医学带来革命性突破。目前，基于iPSC的多种细胞治疗项目正逐步从临床研究迈向商业化应用。随着iPSC在再生医学中作为“起始物料/原料药”的地位日益凸显，其质量控制与标准化生产成为推动临床应用与药物申报的关键基础。

中源协和以技术创新为驱动力，依托成熟的技术团队和稳定的生产及质量管理体系，整合产业链资源，构建起覆盖研发、生产和质量控制等全流程的竞争优势。公司iPSC产品成功完成美国FDA的DMF备案，以及国际平台认证方面的突破，表明公司的iPSC生产工艺和质量控制体系已达到国际标准。不仅巩固了公司在GMP级iPSC制备与存储服务方面的技术优势，可为合作伙伴提供稳定可靠的iPS细胞资源，共同推动细胞治疗技术的临床应用与商业化进程。同时，也为后续中源协和推进自主产品管线、拓展iPSC分化细胞新药的CDMO合作及支持全球科研与产业应用奠定了坚实基础。

(中源协和 动态宝)