上海
2月4日，必贝特医药宣布，公司自主研发的创新双靶点小核酸药物BEBT-701已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准临床，同意本品开展用于治疗轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高的1-2期临床试验。
高血压常与高LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）等并存，共同构成心脑血管疾病的关键风险因素。以siRNA为代表的小核酸药物凭借GalNAc介导的肝脏靶向性和持久作用特征可实现半年甚至一年给药一次，有效改善长期用药依从性、血药浓度波动大等问题，有望成为心血管代谢性慢病管理模式向低频化、精准化与长期稳定控制转变的新路径。
BEBT-701是必贝特依托公司专有的GalNAc双寡核苷酸偶联（GDOC）技术平台开发的首个进入人体研究的在研新药，通过单一分子同时沉默肝细胞内的血管紧张素原（AGT）与前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）两个关键靶点，从机制上实现血压调控通路与血脂代谢通路的协同调控；以“一次给药、双通路联动”的方式，同时改善血压与血脂水平，旨在为高心血管风险人群提供长效、低给药频率、依从性更优的综合慢病管理方案。
非临床研究结果显示，BEBT-701在人源化小鼠模型与非人灵长类动物中对AGT与PCSK9均实现高效且持久的基因沉默，在降压与降脂方面表现出协同药效优势，并具备良好的安全性特征，支持其进入临床阶段进一步验证。
参考资料：
[1]必贝特医药宣布全球首创AGT/PCSK9双靶siRNA药物BEBT-701获批开展临床试验.From https://mp.weixin.qq.com/s/EqQk3pbYx_iBfaFcoIlkMw
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