ALK阳性非小细胞肺癌患者诊疗与生存现状调研报告解读

前言

近年来，随着精准医疗理念不断深化，ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的诊疗领域迎来诸多突破，靶向治疗的迭代升级显著改善了患者的生存预后，更推动临床研究从单纯关注“生存时间”向“生存质量”与“社会价值”维度拓展。在2026年1月25日举行的“2025CACA肺癌新进展年度盘点会议”上，在2025CACA肺癌新进展年度盘点会议上，上海市东方医院周彩存教授深度解读了《ALK阳性非小细胞肺癌患者诊疗与生存现状调研报告》，这项覆盖国内超千例患者的大规模系统性调研，为优化临床实践、辅助医保决策及完善患者全生命周期管理提供了重要参考。

一、ALK阳性NSCLC患者特征：小众群体，兼具特殊性与高关注价值

周彩存教授指出，ALK阳性NSCLC作为NSCLC的一个特殊亚型，虽发生率较低（约5%），但因群体特征鲜明、治疗获益潜力大，成为临床关注的重点。该群体核心特征集中体现在三个方面：

其一，发生率低，但治疗获益潜力显著；

其二，发病年龄年轻化，中位年龄约52岁，且在女性、不吸烟者、肺腺癌患者中高度富集；

其三，处于社会与家庭责任高峰期，其健康状况直接关系到家庭稳定与劳动力结构，因病离岗不仅会给家庭带来沉重打击，更是社会人力资源的巨大损失。

周彩存教授强调，ALK阳性NSCLC的核心价值不在于基因本身，而在于有明确且高效的靶向药物，其治疗目标应聚焦于让患者“活下来、活得好”，充分发挥自身的社会价值与家庭责任。调查显示，该群体患者的核心诉求已从单纯“活得长”，转向兼顾高质量生活、治疗成本可控及社会功能保留的多元化需求，这也为后续药物价值评估及治疗方案制定提供了核心导向。

二、药物价值的四维重塑：从“长生存”到“高质量社会回归”

随着ALK-TKI的迭代更新，ALK阳性NSCLC患者的长生存已成为现实，周彩存教授提出，当前药物价值评估需突破单一疗效维度，实现生存价值、生活质量、经济价值、政策倡导的四维重塑，终极目标是帮助患者实现“社会回归”，契合国家健康战略需求。

（一）生存价值：长生存已成为临床现实

生存价值是药物最核心的基础价值，多项临床研究及真实世界数据证实，ALK阳性NSCLC患者的长生存已可实现。周彩存教授结合具体数据说明，ALEX研究最终生存结果显示，阿来替尼组患者中位总生存期（OS）高达81个月；CROWN研究亚洲亚组数据则表明，洛拉替尼组患者5年无进展生存（PFS）率达到了63%，依据“无进展生存率超过50%即可定义为慢性病”的标准，ALK阳性NSCLC已迈入慢病化管理时代。

（二）生活质量：低毒性是“重返社会”的物理基础

“避免活得痛苦与延长生命同等重要。”周教授强调，生活质量是患者实现社会回归的前提，而ALK-TKI的安全性直接决定患者能否坚持治疗、维持正常社会功能。

调查显示，与临床医生相比，患者在选择ALK-TKI药物时，更注重健康相关生活质量（HRQoL），特别是认知功能与角色功能的保留，这也提示临床在制定治疗方案时，需充分尊重患者意愿，将低毒性作为核心考量因素之一。

（三）经济价值：警惕隐形成本，兼顾疗效与成本可控

在药物价值评估中，经济价值不仅包括药物本身的治疗费用，更需关注不良反应管理带来的“隐形成本”。周彩存教授结合北京医保数据库研究数据指出，不同ALK-TKI治疗后，患者仍需承担额外的不良反应管理用药费用、就诊费用及住院相关费用，进一步加重经济负担。此外，调研数据显示，药物疗效、副作用管理及依从性还会影响患者年均就诊次数及住院天数，不良反应管理不当不仅增加患者经济负担，还会消耗更多医疗资源。

（四）政策倡导：契合国家医保导向，助力健康中国战略

周彩存教授强调，药物价值的实现离不开国家医保政策的支撑，当前国家医保导向已从“保基本”向“买价值”转变，这与“健康中国2030”战略中“提升全民健康水平、维持社会劳动力资源”的目标高度契合。ALK阳性NSCLC患者多为年轻劳动力，帮助其重返工作岗位、回归社会，符合国家医保“价值购买”的核心逻辑，也是实现社会价值最大化的关键。

目前，国家医保局已遴选70家医院作为评价点，开展真实世界医保综合价值评价试点，推动真实世界证据从药物研发向医保决策的转化，未来真实世界数据将成为衡量药品临床价值、经济价值与政策价值的终极标尺之一。而本次调研所提供的真实世界证据，正是契合这一政策导向，为ALK-TKI的医保准入、支付标准制定提供了可量化的参考。

三、真实世界ALK阳性NSCLC的生存现状：数据赋能，洞察临床实际需求

为全面掌握ALK阳性NSCLC患者的真实诊疗情况，《ALK阳性非小细胞肺癌患者诊疗与生存现状调研》项目应运而生。本次调研覆盖全国29个省份（含直辖市和自治区），收集1014份有效患者样本，系统分析了患者的诊疗经历、生活质量及经济负担，填补了传统临床试验终点之外的研究空白，真实呈现了该群体的生存现状。

（一）诊疗经历：一线靶向治疗为主，诊疗资源集中于大型医院

调研显示，ALK阳性NSCLC患者的诊疗呈现两大特点：其一，靶向治疗渗透率高，78%的患者选择一线靶向治疗，且用药持续时间较长，超过五年用药的患者占比可观，得益于靶向治疗的显著疗效，患者疾病控制情况良好；其二，诊疗机构分布不均衡，大部分患者确诊与随访集中在大型综合性医院，其次为肿瘤专科医院就诊，而基层医院的就诊比例仅为个位数。周彩存教授指出，这一现象反映出基层医院对ALK阳性NSCLC的认知不足、检测能力有限，导致患者难以在基层获得及时确诊与规范随访，成为临床诊疗规范化推进的主要困境。

患者对药物治疗的满意度主要取决于三大因素：病情迅速缓解、长时间无进展及无不良事件或不良反应可接受，与患者对生活质量的高需求高度契合。

调研数据显示，ALK阳性NSCLC患者的服药依从性高达97%，体现出患者对治疗的重视与配合，但同时有近三分之一的患者存在停减药想法。分析原因发现，经济负担仅占少数，更主要的原因在于患者合并疾病较多——近半数患者在确诊时伴有代谢疾病、心血管疾病、消化系统疾病等其他基础疾病，这些共病会影响患者对治疗的耐受性与依从性，成为停减药的主要诱因，也提示临床需加强患者共病管理，优化治疗方案。

（二）生活质量：整体有待提升，疼痛与焦虑为主要影响因素

本次调研采用全球通用的EQ-5D量表（覆盖行动能力、自我感受、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁五个维度）评估患者生活质量，结果显示，患者EQ-5D平均效应值为0.880（95%CI：0.870-0.891），仅28%的患者自述“完全健康”，整体生活质量仍有较大提升空间。其中，疼痛与焦虑是拉低患者生活质量的最主要因素，且在不同年龄组均呈现较高水平；同时，72%的晚期患者在治疗过程中出现过不良事件（包括肝功能异常、皮疹、消化道症状等），92%的不良事件可由患者自我察觉，但仅35%的患者得到及时处理，且不同ALK-TKI的不良事件发生率存在差异，进一步影响患者生活质量。此外，65岁以上患者更易出现行动能力障碍，初始治疗患者则需加强心理关怀，避免抑郁情绪影响治疗疗效。

（三）经济负担：双重压力凸显，隐形成本不可忽视

ALK阳性NSCLC患者面临着身体与经济的双重负担。调研数据显示，超过三成患者因疾病停止工作，丧失收入来源；此外，不良事件的处理还会带来额外经济负担，尽管当前多数ALK-TKI已纳入医保，降低了患者直接药费负担，但隐形成本仍成为患者经济压力的重要来源。

四、如何更好实现高质量长生存：从“治病”到“治人”，多方合力推进

周彩存教授强调，“健康中国2030”战略明确提出，到2030年癌症患者五年生存率需提高15%，而ALK阳性NSCLC患者通过靶向治疗，五年生存率已超过2/3，当前的核心目标已从“活得长”转向“高质量长生存”，实现治疗理念从“以疾病为中心”向“以患者为中心”的转变——不再仅以生存时间作为疗效评判标准，更要关注患者整体生命质量，帮助其重返社会、重塑生活信心、恢复家庭功能，这也是WHO提出的“确保高质量癌症治疗”的核心要求。结合调研结果与临床实践，周彩存教授提出四大实现路径：

一、推动诊疗规范化与全程管理，构建“全生命周期”健康管理支撑体系。结合本次调研数据与临床指南，明确ALK阳性NSCLC的筛查、确诊、治疗及随访流程，加强多学科协作（MDT），兼顾患者肿瘤治疗与共病管理；

二、坚持精准与个体化治疗，兼顾疗效和安全性。充分考虑患者年龄、共病情况、经济条件及生活质量需求，结合不同ALK-TKI的疗效、安全性与经济性，选择合适的治疗方案，凸显个体化优势；

三、强化医患教育，推动治疗理念从“以治病为中心”向“以健康为中心”转变。提高患者对疾病的认知、用药依从性及不良事件自我监测能力，同时提升医生对患者生活质量与共病管理的重视程度；

四、夯实分级诊疗网络，促进康复阶段管理的“基层化”落地。重点加强基层医院医生的培训与教育，提升基层医院对ALK阳性NSCLC的认知与检测能力，推动患者确诊、随访向基层下沉，减少医疗资源浪费，提升诊疗便利性。

五、总结与启示

周彩存教授最后指出，《2025中国 ALK 阳性 NSCLC 晚期患者诊疗与生存现状调研报告》最终从患者生活质量、 经济负担评估和不良事件管理等多个维度，通过真实、全面的数据呈现出当下 ALK 阳性肺癌患者的生存现状和尚未被满足的需求，我们不再仅以“生存时间”作为疗效评判标准， 而更加关注治疗能否真正帮助患者重返社会、重塑生活信心及恢复家庭功能，为临床实践优化提供了切实参考。期待这份报告能成为未来临床实践的“导航仪”，引导临床聚焦患者核心需求，全方位提升患者生活质量与生存体验，共筑“健康中国2030”。