晶泰科技赋能溪砾科技“AI+RNA”罕见病新药再获临床批件，有望“一药多治”撬动...

近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企业 ReviR 溪砾科技（下称 “ReviR”）宣布，其与晶泰科技深度合作的创新药管线 RTX-117 获得国家药品监督管理局（NMPA）又一罕见病适应症的临床审批，将开展用于治疗白质消融性白质脑病（Vanishing White Matter, VWM）的临床试验。此前，RTX-117 已作为国内首款针对腓骨肌萎缩症（ CMT ）的 1 类创新药管线成功实现中美临床试验“双报双批”的里程碑成果。RTX-117 在短时间内接连斩获两项罕见病适应症的临床批件，再次验证了晶泰科技 AI 药物发现平台研发高价值管线并快速实现临床转化的能力，也展现了 AI+RNA 新药研发路径的巨大潜力。

VWM 是一种进行性常染色体隐性遗传的神经退行性罕见病，极具破坏性，临床表现为共济失调及进行性运动功能恶化，发热或轻微外伤等应激诱因可导致患者病情不可逆的急剧恶化，多数患者在儿童期或青少年期死亡，部分成人型患者病程较长但持续进展。其致病靶点机制高度复杂，目前全球范围内尚无任何获批的针对 VWM 的治疗药物，存在巨大未满足的临床需求。

RTX-117 由晶泰科技基于其 AI+机器人药物研发平台与 ReviR 合作开发，是当前国内唯一一款从疾病相关的病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的小分子创新药药物。作为一款具备高度选择性的 eIF2B 小分子激活剂， RTX-117 的作用机制在于精准靶向 VWM 和 CMT致病的关键通路，通过抑制异常激活的整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR）通路恢复 mRNA 的正常翻译，从而发挥疗效。该管线针对 VWM 的临床前数据显示出有效的 ISR 调节及显著的运动功能改善，有望填补 VWM 治疗空白，为全球患者带来治疗希望。

从针对周围神经系统疾病的 CMT 到针对中枢神经系统疾病的 VWM，RTX-117 的适应症跨越不仅是临床范围的扩大，更是药效学表现的极致体现。中枢神经系统疾病治疗高度依赖药物的血脑屏障穿透能力（blood brain barrier，BBB），RTX-117 获批进入 VWM 临床，侧面印证了该分子在脑渗透率、系统性分布及靶向精准度的领先水平。双适应症的布局不仅大幅拓宽了管线的商业化空间与市场天花板，也通过同一分子在不同适应症上的相互验证，进一步提升药物开发的成功率。

值得关注的是，ISR 通路失调还被认为与渐冻症（ALS）、帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）以及脑损伤等多种神经系统疾病密切相关。RTX-117 精准靶向多种罕见神经退行性疾病共有的分子病因，有望实现 “一药多治”，通过在 CMT、VWM 治疗领域的验证，覆盖更多未被满足的临床需求，进一步打开神经退行性疾病的广阔治疗空间，撬动千亿级疾病治疗市场。

RTX-117 的又一适应症临床获批，再次展现了晶泰科技 AI+机器人自主实验平台以更低的成本、更高的效率赋能创新药管线，特别是罕见疾病药物研发的巨大潜能。目前，全球已知的 7000 多种罕见病影响着约 4 亿患者，其中超 90% 仍缺乏有效治疗方案。ReviR 与晶泰科技多个在研管线的持续成功，为 AI 助力新药研发、攻克罕见病的投资回报率挑战树立成功实践，有望为更多“无药可用”的罕见病患者带来新的治疗希望，在全球罕见病治疗格局中，贡献兼具经济回报与社会价值的“中国方案”。

同时，随着 RTX-117 的临床获批及多项合作的成功进展，晶泰科技将获得由 ReviR 支付的数千万港币里程碑付款。未来晶泰科技亦有权参与其全球销售分成及后续授权收益分成，为患者、合作伙伴、投资人创造可持续的价值。

ReviR 副总裁刘阳博士表示：“RTX-117 能够实现从 CMT 到 VWM 的适应症拓展，得益于团队对神经退行性疾病底层病理机制的深刻洞察，以及 VoyageR AI 平台在翻译调控、靶点识别上的精准赋能。同时，合作伙伴晶泰科技 AI+机器人药物研发平台的专业支持，也为 RTX-117 的快速临床准入提供了坚实保障。我们非常自豪能推动这一科研成果迈向临床转化阶段。”

关于ReviR Therapeutics (溪砾科技)

ReviR Therapeutics 是一家处于临床阶段的全球生物技术公司，致力于结合 AI 技术与 RNA 生物学，开发高特异性、有效且安全的疾病修饰疗法。凭借自研平台 VoyageR 深厚的技术积淀，ReviR 已在神经系统疾病和自身免疫领域布局多条创新药管线。其主要候选小分子药物 RTX-117 当前正推进针对腓骨肌萎缩症（CMT）/白质消融性白质脑病（VWM）的临床试验，并持续拓展新适应症。

(QUANTUMPH-P 动态宝)