Ⅲ 期临床启动，冲刺全球首款上市自免 CAR-T 产品

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来源：医麦客

近日，美国临床试验收录网显示，百时美施贵宝（BMS）的 CD19 CAR-T 细胞疗法 Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel，BMS-986353，CC-97540）启动了首个 Ⅲ 期临床试验，针对活动性系统性硬化症（SSc）。

Zola-cel 采用与 BMS 已上市 CAR-T 产品 Breyanzi 一致的 CD19 CAR 结构，依托 NEX-T 平台生产，有望缩短制备时间（体外制备周期约为 5 天）、提高生产率并提高 CAR-T 细胞质量。截至目前，其已在系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌病、系统性硬化症及多发性硬化症等多个自免适应症中完成 I 期验证。

此次启动的 III 期 Breakfree-SSc 研究，是一项随机、开放标签、多中心临床试验（n=92），旨在评估 Zola-cel 联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗 SSc 的有效性和安全性。研究的主要终点是第 12 个月患者的最大肺活量（FVC）相较于基线的绝对变化。

此前公布的 I 期 Breakfree-1 研究结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次 Zola-cel 治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在 6 例基线患有 ILD 的患者中，治疗 6 个月后中位相对预测 FVC（pFVC）较基线增加了 10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过 pFVC 显著改善的效果。

在自免 CAR-T 领域，Kyverna 公司靶向 CD19 的全人源自体 CAR-T 疗法 miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）已抢占先发优势。其治疗僵人综合征（SPS）的注册性 Ⅱ 期临床试验 KYSA-8 获阳性顶线数据，有望于今年上半年递交 BLA，冲刺全球首款上市自免 CAR-T 产品。

参考资料：

1.https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/ASH2024/aula/-SAT_2088_ASH2024.pdf

2.https://news.bms.com/news/details/2025/Bristol-Myers-Squibb-Presents-Encouraging-Data-from-Phase-1-Breakfree-1-Study-of-CD19-NEX-T-CAR-T-Cell-Therapy-in-Three-Chronic-Autoimmune-Diseases-at-ACR-Convergence-2025/default.aspx

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