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智通财经APP获悉，今天，以 AI+机器人赋能新药与新材料研发的创新平台型企业晶泰科技(02228)宣布，其孵化企业 ReviR 溪砾科技(下称“ReviR”)的创新药管线 RTX-117 近日成功实现中美“双报双批”(IND 获批)的里程碑成果，结合多项合作的成功进展，晶泰科技将获得由 ReviR 支付的总计数千万港币的里程碑付款。ReviR 将继续完成 RTX-117 的后续临床开发，晶泰科技有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。
CMT 由基因变异引起，具有进展性强、致残性高的特点，既是一种罕见病，也是一类最常见的遗传性周围神经病，全球患者总数超过 260 万。RTX-117 由晶泰科技基于其 AI+ 机器人药物研发平台与 ReviR 合作开发，是国内首款针对 CMT 的 1 类创新药管线，也是当前国内唯一一款从疾病相关的病理通路出发，从分子源头干预疾病进程的 CMT 药物，有望打破 CMT 长期缺乏有效治疗药物的僵局，撬动全球超 100 亿美元的潜在治疗市场。值得注意的是，RTX-117 除了适用于现有 CMT 患者群体，还具备极大的适应症拓展潜力，潜在覆盖人群预估超过 5000 万，是现有 CMT 患者数量的近 20 倍。
RTX-117 的作用机制在于精准靶向 CMT 致病的关键通路，通过抑制异常激活的整合应激反应(Integrated Stress Response, ISR)，恢复 mRNA 的正常翻译，从而发挥疗效。据 ReviR 消息，临床前数据显示，RTX-117 展现出高药效强度和高水平的靶点结合能力，对 ISR 抑制效果显著，并能有效恢复模型动物的运动能力。
RTX-117 为晶泰科技与 ReviR 深度合作的一系列研发管线中首个里程碑成果，其临床前数据及临床获批速度均超出双方预期。即将开展的临床研究将评估该突破性疗法的安全性和有效性，为全球数百万受 CMT 及相关疾病困扰的患者带来潜在的治疗希望。
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