突发！罕见病败走困局，又一跨国药企官宣退出中国

1月9日，意大利制药集团Recordati在华分公司锐康迪（北京）医药有限公司通过其官方账号发布《致各位合作伙伴的沟通函》，正式宣告公司已进入清算程序，将全面退出中国。

自2021年9月进入中国，上市三款罕见病产品：适锐飒（Osilodrostat）用于治疗库欣综合征；赛尼芬（Pasireotide）用于肢端肥大症；卡谷氨酸（Carglumic Acid）用于多种有机酸血症。

最终，仅仅运营了4年多就退出中国，产品将同步停止供应。这背后是商业回报失衡医保失利战略收缩叠加的结果，再度折射出罕见病药企面临的商业化困境。

随着公司进入清算程序，这三款产品将同步停止供应。市场更关心：这并不是简单的“换药问题”，而是可能涉及治疗中断、替代方案缺失等一系列现实风险

01、三个真相

此次Recordati中国公司锐康迪清算、全面退出中国至少有三个原因。

第一，商业化失衡。

锐康迪在中国上市三款产品：

2023年11月24日，卡巴谷（卡谷氨酸分散片）在中国正式商业上市，用于治疗成人及儿童患者由以下疾病引起的高氨血症；

2024年9月19日，适锐飒（磷酸奥唑司他片）上市，国内唯一治疗成人库欣综合征的口服新药；

2025年4月25日，赛尼芬（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）上市，治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。

这三款产品均属于罕见病领域。尤其值得一提的是适锐飒，作为全球首创的first-in-class新药，2020年2月，FDA批准上市。

中国：2021年4月，作为首款慢性罕见病库欣综合症口服药在博鳌乐城首次临床使用，1mg规格高达17444元。2024年9月获得中国药监局的正式审批，成为中国唯一获批治疗库欣综合征的药物。该药在2025年4月在中国以全球最低价上市，1mg规格售价8008元。

但根据流行病学数据推断中国大概有4-5万名库欣综合征患者，实际需要用到药物治疗的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人，患者基数极低。再加上医生和患者对罕见病的认知尚不充分，需要投入大量资源进行医学教育与市场培育。

4年下来，投入与回报难以平衡，企业面临较大经营压力。

第二，医保谈判失利。

即使中国上市产品是全球最低价，对于罕见病药物而言，最关键的是支付机制，医保准入是罕见病药物商业可持续性的生命线。

2025年8月，卡谷氨酸分散片和磷酸奥唑司他片（适锐飒®）均通过了2025年医保目录的形式审查。紧接着10月，锐康迪总经理胡茂胜在接受采访表示：“我们肯定是会尽最大努力来争取进入基本医保目录。”

11月7日，两款药均未能进入2025年医保国谈目录与商保。

12月10日，Recordati总部宣布解散中国区团队。意大利总部随后给出回应：医保谈判失利是一大原因。

第三，战略收缩

聚焦核心领域，降本增效是全球MNC的近年来的核心战略。

对于Recordati而言也不例外。近年来，Recordati总部基于全球投入产出比评估，开始对高成本、小规模的管线进行战略收缩。锐康迪在中国的供应链、注册、医学体系高度依赖总部，缺乏灵活的本地二次开发能力，自然成为优先调整对象。

不过，相较于锐康迪退出中国，市场更关心的是这三款罕见病产品面临断供！

从三款药物的可替代性来看，风险程度各不相同：

适锐飒（磷酸奥唑司他片）无国产仿制药上市，作为唯一口服治疗药，库欣综合征患者群体小，中国约4万- 5万名患者，需药物治疗者仅3000余人，其断供将直接导致患者陷入“无药可用”的困境。

赛尼芬（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）无国产仿制药上市，针对的肢端肥大症患者，虽有远大医药的门冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月获批用于库欣病治疗，但二者适应症并非完全重叠，无法直接替代。

卡巴谷（卡谷氨酸分散片）在国内有仿制药，2023年9月远大医药研发的国内首款卡谷氨酸分散片仿制药获批上市，具体供应衔接情况仍不清晰。

02、罕见病困境

锐康迪的清算公告，不仅是一家企业的退场通知，更折射出部分罕见病企业在中国市场面临的困境。

罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称，世界卫生组织将其定义为患病人群占总人口0.065%～0.1%的疾病。中国的罕见病患者群体已超过2000万，且每年新增患者超过20万。

中国获批：截至2022年11月底，共有治疗45种罕见病的89种药物在国内获批。随后，罕见病药物获批加速：

2023年，获批45个药品；

2024年，获批55个药品；

2025年，获批48个药品。

获批增长的背后，是全球制药巨头打造产品差异化的核心战场

目前阿斯利康、赛诺菲、武田、安斯泰来等MNC纷纷入场。

而头部MNC凭借着自由强大的研发体系，在国内数十年的市场扩张，站稳脚步。如2025年上半年，阿斯利康罕见病业务营收43.36亿美元！贡献15%营收，成增长新支柱。赛诺菲罕见病业务营收达到31亿欧元，其中血友病药物暴涨95%，成“超级重磅药”黑马！

还不断有新玩家跑步入内。为加快布局速度，但不可否认，罕见病领域是一道“窄门”，这不是一条好走的路。

尤其是对于后来者而言，高失败率是第一关。

一项大型回顾性研究表明，2000年至2015年罕见病药物的临床开发成功率约为6.2％。医药投资人郭佳博士曾在公开路演中表示：即使罕见病在临床I期的成功率证明高达76%，到最后批准上市也仅有25.3%。

支付是第二道难题。

即使研发成功，药物上市后往往价格不菲，如何让罕见病群体用得起这些药，也成为药企们避不开的话题。虽然医保是最佳选择，但现实是往往仅有少数药物通过初审名单。2021年，也仅有7款罕见病用药通过国谈被纳入医保，多数罕见病企业在价格上不愿做出让步。

最终，罕见病企业重点仍然是通过创建更强大的诊断网络来扩大患者数量。MNC需要花精力在中国组建或者通过合作打造一支成熟的罕见病商业化团队，但现实是这些罕见病公司往往在中国团队规模有限，本地化能力不足，效果不尽然。