加速引入临床急需境外新药、好药，国家药监局优先审评审批扩围

为了加速引进境外好药、新药，填补国内患者未满足临床需求，除了重大疾病、罕见病领域新药，对于治疗慢性病、老年病的临床急需境外已上市药品目前也可纳入国家药监局的优先审评审批范围。接下来，对于符合要求的境外已上市仿制药品种，还有望豁免临床试验，由药企直接提出药品上市许可申请。

1月7日，国家药监局发布《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》（以下简称“公告”）。公告再次重申“坚持以临床价值为导向，鼓励申请人在中国开展全球同步研发、同步申报上市”，同时明确“鼓励临床急需境外已上市的原研药及仿制药在境内申报，对于符合要求的可纳入优先审评审批范围”。

早在7年多之前，国家药监局和国家卫健委于2018年联合发布的《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》（2018年第79号）（以下简称“79号公告”）就已提出“将临床急需的境外已上市新药纳入优先审评审批范围”。不过，彼时可纳入专门通道审评审批的品种范围主要为“近十年在美国、欧盟或日本上市但未在我国境内上市”的三类新药，具体包括用于治疗罕见病的药品、用于防治严重危及生命疾病且尚无有效治疗或预防手段的药品以及用于防治严重危及生命疾病且具有明显临床优势的药品。

79号公告发布后，国家药监局先后发布了3批临床急需境外新药名单，共涉及81个品种。根据该局最新统计，目前，已有55个品种通过优先审评审批程序批准在境内上市。

“近年来，随着改革的不断深入，人民群众用药需求的不断增加，业界呼吁能够进一步拓展现行优先审评审批的范围，使得更多境外已上市好药能快速引进中国。”国家药监局在公告解读文件中说。在此背景下，国家药监局举例称，境外已上市境内未上市的临床急需的治疗慢性病、老年病等药品，也可纳入优先审评审批范围。

此次公告进一步将境外已上市药物的优先审评审批范围拓宽至“原研药及仿制药”。国家药监局同时表态，不会以“发布临床急需境外已上市品种目录”的形式限制优先审评审批的适用范围。

“发布品种目录的方式难以适应药品研发创新及临床需求的快速变化。因此，本公告采取灵活的工作机制，通过企业申请、国家药监局药品审评中心审评及必要的专家评估，来适应不断变化的临床需求。”国家药监局称。

为加快审评速度，公告还提到，药品在境外注册上市的研究数据（包括全部临床资料以及必要的药学、非临床及其他研究资料），境外上市后临床应用情况及安全性监测报告，跨种族/地域应用的获益风险评估分析和进口上市后的风险控制计划（包括上市后临床研究计划）等，均可支持药品境内上市申请人，结合优先审评审批事项及附条件申请事项，申请I类沟通交流。此外，鼓励申请人递交在国内开展的国际多中心药物临床试验研究资料。

其中，对于境外已上市仿制药品种，其在境外上市时是否已开展临床试验的情况存在差异。国家药监局此次明确，“按本公告提出申请的，经评估符合要求的，可豁免临床试验。”豁免临床，意味着申请人可直接提出药品上市许可申请。

罕见病患者“境外有药，境内无药”问题也是此次公告关注的重点领域。

根据《进口检验送检须知》第六条规定：“一般情况下，样品数量应为一次检验用量的三倍”，且执行批批检。有调研显示，由于罕见病药品患者人数极少，进口量较少且价格昂贵，一些罕见病药品的抽样比例达到42%、甚至超过50%，给企业带来较大的经济负担。

2025年7月，中国食品药品检定研究院发布《药品注册检验工作程序和技术要求规范（2025年修订版）》，提出将药品注册检验每批次3倍检验量调减为2倍，允许申请人调用首次检验的留样用于审评中发补的注册检验等多项便利企业的措施。

此次公告进一步明确，完善检验制度，体现品种特点。对于临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品，注册检验所需样品量为商业规模生产1批次，每批样品数量为质量标准检验项目所需量的2倍；对于单批次产量极低的罕见病药品，申请人可与检验机构共同研究确定注册检验项目所需最少样品数量。

此外，公告还提出，持续畅通临床急需药品临时进口通道。优化罕见病临时进口路径，进一步提速增效，满足医疗机构临床急需罕见病用药需求。