国内首个！“AI+RNA”小分子创新药获批临床

1月7日，ReviR溪砾科技宣布于近日获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发关于小分子管线RTX-117用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT）的《药物临床试验批准通知书》，将按计划于2026年第一季度开启 I 期临床试验。

据称，RTX-117是国内首款针对CMT 的 1 类创新药管线，也是 ReviR 与晶泰科技深度合作、借助 AI+机器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。此前，该管线已获得美国FDA 的 IND 批件与孤儿药资格认定。

CMT 位列 2018 年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病，全球患病率为 17.7~40/10 万，患者总数超过 260 万人，属于罕见病中较为常见的疾病。

据最新调查，CMT患者发病年龄中位数为 7.3岁，疾病病症常表现为腿部肌无力和肌萎缩，并伴随骨骼畸形、疼痛、感觉减退、运动发育迟缓等症状。众多患者因病致残，仅能通过手术和康复训练等方式缓解症状，存在巨大未被满足的治疗需求。

RTX-117精准靶向 CMT 致病的关键生理学机制，通过抑制异常激活的整合应激反应（Integrated Stress Response, ISR）通路，恢复 mRNA 的正常翻译发挥疗效（激活 eIF2B 恢复 mRNA 的正常翻译，重建蛋白表达稳态，改善神经肌肉功能）。

临床前数据显示，RTX-117不仅在分子层面显著抑制了ISR，更在功能层面有效恢复了模型动物的运动能力。这一针对性治疗药物的开发，有望从CMT 患者的疾病早期阶段进行干预，更大程度上减少甚至阻止残疾的发生及发展，从而有效填补疗法空白，有潜力成为同类第一/同类最佳的用药选择。

成立于2021年的ReviR致力于结合 AI 技术与 RNA 生物学，通过小分子精准调控 RNA 表达，从分子源头干预并阻断病理进程，从而实现从“对症治疗”向“根源修饰”的跨越。凭借自研平台 VoyageR，公司已在神经系统疾病和自身免疫领域布局多条创新药管线，与晶泰科技还有多个在研管线项目合作。

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