北京
新华社杭州1月2日电（记者黄筱）我国科学家成功构建了能够在单细胞分辨率下，同步实现细胞膜表面标志物发现与靶向核酸适体探针获取的一体化平台——SPARK-seq。该技术为分子识别、原创靶点发现及精准医学研究提供了全新工具，有望为众多因靶点不明而缺乏有效疗法的疾病开辟新的治疗途径。
由中国科学院杭州医学研究所谭蔚泓院士与吴芩研究员团队合作取得的这项研究成果，1月1日在国际学术期刊《科学》上线。
细胞膜蛋白是药物作用的关键靶点，而核酸适体是一类能够高特异性、高亲和力结合靶标分子的寡核苷酸。然而，传统的核酸适体筛选方法效率低、过程繁杂，且难以在生理相关环境下系统发现全新的疾病标志物。
SPARK-seq平台的诞生解决了这一挑战。相较于传统方法，其筛选效率提升达百倍以上，并能高精度锁定潜在的癌症标志物与治疗靶点。“我们研发SPARK-seq的初衷，是为了攻克像三阴性乳腺癌这类缺乏明确治疗靶点的临床难题。”吴芩表示，“该平台在单细胞层面部署的‘分子雷达’，能够大规模、并行地精准识别细胞表面与疾病相关的靶标，并同步获取能特异性结合它的核酸适体探针。”
SPARK-seq作为自主可控的原创性平台，为“无药可靶”疾病的靶点研究与治疗开发提供了全新范式，使得科研与临床工作者能够基于我国独特的临床资源，系统性地发现具有自主知识产权的新靶点与新工具。未来，该技术有望推动形成一种“按图索骥”式的精准医疗新模式，快速为不同疾病匹配或定制治疗分子，提升药物研发的效率和治疗方案的精准度。
谭蔚泓院士表示：“未来我们或许可以像根据蓝图建造房屋一样，通过计算智能设计出自然界不存在的、性能卓越的新型靶向核酸药物，让更多患者受益于精准治疗方案。”（完）
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