产业新闻 | FDA授予重磅ADC又一项突破性疗法认定；帕金森病细胞疗法试验结果积极，即将进入3期试验

FDA授予重磅ADC又一项突破性疗法认定

日前，阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，双方联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗接受新辅助治疗后乳腺和/或腋窝淋巴结仍存在残留侵袭性疾病、且具有疾病复发高风险的HER2阳性早期乳腺癌成年患者。

这次FDA授予BTD主要是基于DESTINY-Breast05临床3期试验的结果。分析显示，与活性对照药物相比，Enhertu在接受过新辅助治疗后仍存在乳腺或腋窝淋巴结侵袭性残留、且复发风险较高的HER2阳性早期乳腺癌患者中，统计学显著且具有临床意义地提升了无侵袭性疾病生存期（IDFS）。继今年早些时候公布的3期DESTINY-Breast11研究之后，这是Enhertu在HER2阳性早期乳腺癌领域获得的第二项3期试验积极结果。公司已在推进相关监管申报。

Enhertu是阿斯利康和第一三共联合开发的ADC疗法。它采用第一三共专有的DXd ADC技术平台设计，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过四肽可裂解连接子，与拓扑异构酶1抑制剂有效载荷连接组成。

帕金森病细胞疗法试验结果积极，即将进入3期试验

Hope Biosciences Research Foundation（HBRF）今日公布了一项2期临床试验的积极顶线结果，该研究评估了其所开发的同种异体脂肪来源间充质干细胞疗法（HB-adMSCs）在早期至中期帕金森病（PD）患者中的疗效。分析显示，该研究成功达到主要终点，与安慰剂组相比，治疗组在运动功能方面显示出具有统计学意义的改善。根据此积极结果，HBRF将推动该疗法进入3期试验。

在研究结束时，主要终点临床医生评估的运动功能量表（MDS-UPDRS PartⅢ）结果显示，治疗组呈现出持续增强且具有临床意义的治疗效果。随着输注次数的增加，治疗组的改善幅度逐步扩大，效应量随时间增长。在第6次、也是最后一次输注后，治疗组较基线的平均变化为−9.82分，而安慰剂组为−0.50分，两组差异具统计学意义并具临床相关性。安全性方面，该疗法表现出良好的安全性与耐受性。

参考资料：

[1] Enhertu granted Breakthrough Therapy Designation in the US as post-neoadjuvant therapy for patients with HER2-positive early breast cancer. Retrieved December 23, 2025 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/enhertu-granted-btd-for-post-neoadjuvant-early-bc.html

[2] Hope Biosciences Research Foundation Reports Promising Phase II Trial Results for Stem Cell Therapy in Parkinson’s Disease. Retrieved December 23, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251222391584/en/Hope-Biosciences-Research-Foundation-Reports-Promising-Phase-II-Trial-Results-for-Stem-Cell-Therapy-in-Parkinsons-Disease

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