FDA已常规批准Rubraca用于治疗部分前列腺癌患者

近日，美国FDA批准了由pharmaand GmbH公司生产的Rubraca(rucaparib，芦卡帕利)，用于治疗携带致病性BRCA突变（包括种系突变和/或体细胞突变）且既往接受过雄激素受体靶向治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。该批准将于2020年获得用于类似适应症的加速批准转为了常规批准。

Rubraca是一种PARP抑制剂，目前还获批用于治疗卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗，这些患者携带特定类型的遗传性或获得性BRCA基因异常，且癌症复发并对铂类化疗有应答（完全缓解或部分缓解）。

对前列腺癌适应症的最新批准基于一项随机、开放标签试验TRITON3(NCT02975934)。这项试验旨在验证2020年加速批准的临床获益，该试验评估了药物的疗效。试验纳入了405例转移性去势抵抗性前列腺癌患者，其中302例携带BRCA突变，103例携带ATM突变。入组患者需既往接受过雄激素受体通路抑制剂治疗但病情进展，且既往未接受过去势抵抗性化疗。

研究受试者按2:1的比例随机分组，分别接受Rubraca或由医生选择的恩扎卢胺、醋酸阿比特龙或多西他赛治疗。患者此前均接受过促性腺激素释放激素类似物治疗或双侧睾丸切除术。主要终点为影像学无进展生存期，由独立放射学评估师进行评估。

研究结果显示，与医生选择的治疗方案相比，Rubraca治疗显著改善了影像学无进展生存期。在BRCA突变患者中，Rubraca治疗组的中位影像学无进展生存期为11.2个月（95%CI，9.2-13.8），而医生选择的治疗组为6.4个月（风险比[HR]为0.50[95%CI，0.36-0.69]；P<0.0001）。

总生存期也被评估为疗效指标。接受Rubraca治疗的患者的中位总生存期为23.2个月，而接受医生选择治疗的患者的中位总生存期为21.2个月（HR，0.91[95%CI，0.68-1.20]）。

在ATM突变队列中，影像学无进展生存期和总生存期的HR分别为0.95（95%CI，0.59-1.52）和1.21（95%CI，0.77-1.90），表明试验中观察到的总体改善主要归因于BRCA突变患者所观察到的效果。

试验中，接受Rubraca治疗的患者最常见的不良反应包括疲劳、恶心和贫血。其处方信息包含骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。

参考来源：‘FDA grants regular approval to rucaparib for metastatic castration-resistant prostate cancer’，新闻稿。美国FDA；2025年12月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。