全球首发新药落地中国！赛诺菲特定心肌病药物获批上市

12月17日，赛诺菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂(CMI)阿夫凯泰片正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。

阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的治疗药物，作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。此次获批标志着阿夫凯泰片是在中国实现“全球首发”的创新药，据摩熵医药数据库显示，阿夫凯泰片中国获批早于美欧等全球其他地区，2025年12月7日，国内箕星药业上海公司获批，用于肥厚性心肌病。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险。值得关注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM。对于这部分患者来说，LVOT-G升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍。

此外，在治疗方面，传统药物仅能缓解部分症状，无法干预疾病病因，也难以延缓疾病进展。而侵入式治疗对于对专业技术及经验要求高，可及性较差，且普遍存在手术并发症，再干预风险较高，患者普遍的接受度较低。

阿夫凯泰片的研发状态

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

赛诺菲箕星药业于2024年12月签订协议，收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

此次阿夫凯泰片的获批主要基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVO2)主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级改善等十项次要终点”。其中相较于安慰剂组，经阿夫凯泰片治疗24周后，pVO2水平较基线升高1.7mL/kg/min。

治疗12周NYHA心功能改善≥1级患者比例达48.6%,24周该比例达58.5%，治疗24周后基线符合室间隔减容术（SRT)的患者中更有88%不再符合SRT指征。此外，阿夫凯泰片耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。