Kano获得种子资金以推进基因编辑技术

基因编辑技术公司 Kano Therapeutics 已完成一轮超额认购的500万美元种子轮融资，以推进其旨在实现靶向非病毒基因插入的平台。该公司是从麻省理工学院的Bathe BioNanoLab衍生出来的，自称为‘疾病无关’——旨在通过弥合基因编辑与基因替代之间的差距来解决广泛的复杂疾病。

目前的基因编辑技术通常依赖于双链DNA（dsDNA）载体或病毒载体。根据Kano的说法，dsDNA载体面临毒性和效率挑战，而病毒载体可能引入安全隐患并使制造和重新给药过程复杂化。

Kano专注于通过开发单链DNA（ssDNA）作为一种新型生物分子来推动基因编辑技术的发展，该公司声称这种方法提供了一种更安全、更高效和更灵活的基因插入方式。虽然典型的dsDNA分子由两条互补的核苷酸链组成，但ssDNA分子仅由一条链组成，从而有效替换整个基因，且免疫反应风险较低。

Kano 专注于制造定制长度和序列的 ssDNA，规模适合药物开发。该公司采用基于生物反应器的生产系统，制造长环状的 ssDNA 修复模板，有效地打破了长期存在的制造瓶颈，以传统成本的十分之一提供千碱基的 ssDNA，并显著提升了生产规模。

“我们相信，治愈遗传疾病不仅是生物学问题，还是工程问题，”Kano 的联合创始人兼首席执行官 Floris Engelhardt 博士说。“我们需要的材料还不够完善，无法实现基因疗法的全部潜力。这就是我们为什么要建立一个‘一站式商店’的产品开发平台，来大规模提供更安全的 DNA 载体。通过获取一种新型基因修复模板，Kano 可以扩展现有编辑技术的能力，有效且灵活地修复更长的 DNA 序列。”

这笔种子资金使Kano的总融资额达到了710万美元，由The Engine Ventures和VSquared Ventures共同主导，Taihill Venture和Metaplanet也参与其中。资金将用于进一步提升Kano的实验室实践，设计临床级千碱基ssDNA的生产工艺，并推动内部和外部的药物开发项目。

“现有的基因药物可以改变一个字母，甚至可能是一个词的遗传信息，而Kano则引入了替换整个句子甚至段落的能力，”普通合伙人Ann DeWitt表示。

展望未来，Kano计划开始开发基于千碱基基因插入的自有体外基因治疗药物管线。该公司还计划扩大现有的治疗合作，提升生产能力，以启动由外部合作伙伴推动的临床前项目。