广东
据Fennec制药公司12月2日宣布，其在日本开展药物Pedmark（硫代硫酸钠注射液）降低顺铂引起的听力损失的II/III期临床试验STS-J01取得了积极的顶线结果：该药物可降低化疗引起的耳损伤。这项研究结果为该药的全球临床证据基础增加了令人信服的支持。
顺铂和其他铂类化疗药物广泛用于治疗实体瘤，对提高生存率至关重要，但这些救命的治疗往往会导致永久性、不可逆的听力丧失，也称为耳毒性。Pedmark®是目前唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的、用于降低1个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的患儿接受顺铂治疗后耳毒性风险的药物。
STS-J01是一项由研究者发起、开放标签、单臂的II/III期临床试验，该试验旨在评估Pedmark降低顺铂治疗引起的非转移性实体瘤儿科、青少年及青年成人患者耳毒性的疗效。
研究纳入了33例患者，分为两个队列：27例3-18岁儿童（主要队列），6例1个月至3岁以下婴儿（探索性队列）。所有患者均患有局限期实体瘤，包括神经母细胞瘤、肝母细胞瘤、生殖细胞肿瘤、骨和软组织肉瘤、髓母细胞瘤和非典型畸胎瘤样横纹肌瘤。
患者在顺铂输注6小时后通过静脉输注给药Pedmark，剂量根据体重进行调整。
主要终点是3至18岁年龄组患者治疗结束时听力障碍的发生率，评估标准采用美国言语-语言-听力协会（ASHA）标准。次要终点包括安全性、抗肿瘤疗效、药代动力学以及采用Brock分级评估的听力损失发生率。探索性指标包括纵向听力学随访和替代听力测试的验证。
结果达到了主要终点，与既往报告的仅接受顺铂治疗的患者相比，接受Pedmark治疗的3-18岁患者的听力损失显著降低。基于听力损失的评估标准ASHA标准和Brock评分，接受Pedmark治疗的可评估患者中，分别有24%和16%的患者出现听力损失；而顺铂治疗组患者为56%和63%。此外，在7至18岁这一最大的患者亚组中，仅有19%和14.3%出现听力损失，这些结果同样是根据ASHA标准与Brock评分得出的。
此外，药代动力学分析表明顺铂暴露量未降低，且未发现不良相互作用或抗肿瘤活性减弱的证据。分析显示总体肿瘤缓解率为95%，证实Pedmark不会干扰顺铂的抗肿瘤活性。
研究中，Pedmark的耐受性良好。在报告的200多例治疗期间出现的不良事件中，没有一例归因于Pedmark。
基于这些结果，Fennec表示计划在日本注册Pedmark®，并将探索合作或授权许可的机会。该研究的完整结果将在未来的科学报告中公布，并投稿至同行评审期刊发表。
参考来源：‘FENNEC PHARMACEUTICALS ANNOUNCES POSITIVE TOPLINE RESULTS FROM INVESTIGATOR-INITIATED CLINICAL STUDY OF PEDMARK® IN JAPAN TO REDUCE CISPLATIN-INDUCED HEARING LOSS’，新闻稿。Fennec Pharmaceuticals Inc.；2025年12月2日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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