霍德生物hNPC01注射液获FDA快速通道资格，加速大脑神经损伤疾病治疗突破

12月2日--霍德生物今日宣布，公司自主研发的国际首款人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗缺血性脑卒中导致的长期运动功能障碍。这一认定标志着hNPC01的临床价值与创新性获得全球权威监管机构的高度认可，也为该产品的国际临床开发和商业化加速奠定了重要基础。

FDA 快速通道资格：

为未满足医疗需求开辟加速通道

根据FDA《食品药品现代化法案》（FDAMA）第112节规定，快速通道资格旨在加速治疗 “严重或危及生命疾病”且“有潜力解决未满足医疗需求” 的药物/生物制品的研发与审评进程。对于hNPC01注射液而言，此次认定意味着：

1. 获得FDA更频繁的监管互动与定制化指导，涵盖临床试验设计、数据需求等关键环节，助力优化研发路径；

2. 有权滚动提交上市申请（Rolling Review），即完成部分研究数据后可逐步提交，无需等待全部数据汇总，显著缩短审评周期；

3. 具备后续申请优先审评（Priority Review）或加速批准（Accelerated Approval）的资格，进一步加快产品上市节奏；

4. 获准进入“扩大使用”（Expanded Access，即“同情用药”）通道，让更多符合条件的、无其他治疗选择的患者有机会获得潜在的治疗。

值得注意的是，FDA 授予该资格的核心依据是hNPC01针对的疾病领域“存在显著未满足医疗需求”和hNPC01“具备满足该需求的潜力”。以脑卒中后遗症为例，全球现存脑卒中患者近一亿，中国现存患者逾2000万，每年新发脑卒中超300万例，由于缺乏神经修复的有效治疗手段，患者往往面临终身残疾的困境。而颅脑损伤、脑瘫等多种前脑神经损伤或退行性疾病同样缺乏对应和有效治疗，hNPC01 作为神经前体细胞疗法，通过体内分化替代受损神经元细胞、促进已有神经环路修复的双重机制，为这类疾病提供了全新治疗思路。

hNPC01 治疗缺血性脑卒中后遗症的1期临床研究已显示其突破性优势

hNPC01 注射液是一款基于人诱导多能干细胞（iPSC）定向分化的异体前脑神经前体细胞疗法，具备三大核心优势：

1.细胞纯度、一致性与安全性：通过独有的二代RONA诱导分化技术可稳定批次生产，能分化出与人大脑组织一致的神经前体细胞，hNPC01的前脑命运的神经细胞纯度达99%以上，未发现iPSC细胞残留或其他组织细胞，多批次产品具有高度一致性、稳定性，迄今非临床或临床研究均支持了产品的安全性。

2. 细胞替代机制优势：hNPC01在体内外可继续分化为功能性大脑皮层神经细胞，机制研究显示hNPC01移植至脑梗塞大鼠模型后1个月就可检测到体内90%分化神经元的电生理活动，并能与下丘脑等多个脑区形成神经环路连接，显著提高运动功能恢复等[1]。

3. 国际研发进度领先、运动功能改善显著：继hNPC01率先在2023-2024年获得中美IND后，已完成中国共23例缺血性脑卒中偏瘫后遗症患者的I期临床试验和十四五国家重点研发项目研究12-18个月随访，显示出良好的安全性特征和治疗潜力[2]，为后续研究奠定了坚实基础：

1) 所有剂量组12个月时已达到对基线的上下肢运动功能评分FMMS改善显著性差异。目标人群FMMS或上肢FMA-UE改善合并数据达到对历史随机复健或假手术安慰剂对照组的p值小于0.001或0.005的显著性差异。

2) 临床研究hNPC01单次对因治疗后12个月低剂量组平均上肢改善（FMA-UE）约为11.3分，高剂量组约为13.7分，目标人群达到临床显著意义5分以上改善患者的响应比例为92%，同时也观察到下肢运动功能与语言功能改善。全球唯一获批可用于偏瘫上肢运动功能障碍治疗的迷走神经刺激器（VNS）需结合3个月的复健，以平均上肢功能FMA-UE改善5.8分，达到5分以上改善比例47%的数据获批，未报道下肢与语言功能改善[3]。

3) 绝大部分患者的上下肢运动功能在12-18个月的随访期间持续改善，9位已完成18个月随访的患者在12个月改善基础上FMMS进一步改善了1到10分不等。

4) 至今有9位患者残疾等级mRS改善1级，目标人群改善比例为近70%，显示出hNPC01除改善运动功能障碍之外，对患者长期残疾程度和生活质量等方面的裨益。

公司表态与未来展望

霍德生物临床医学副总裁张淑宁博士表示：“hNPC01作为全球首款前脑神经细胞治疗产品，此次获得FDA快速通道资格，不仅是监管机构对产品本身创新性和临床价值的认可，更是对中国合规临床数据支持全球FIC产品海外加速开发的肯定。我们将充分利用这一监管支持，与FDA保持密切沟通，优化后期临床试验设计，加快中美等地区的注册进程，同时严格遵循中美两国的合规要求，确保产品的一致、稳定、安全性与有效性。我们始终以患者为中心，致力于将这一创新疗法尽快推向市场，为全球患者带来新的希望。”

霍德生物创始人范靖博士受邀将在今年12月11-12日在波士顿举行的国际干细胞学会（ISSCR）“加速多能干细胞衍生细胞疗法-以终为始”论坛进行hNPC01治疗脑卒中后遗症临床进展的主题演讲报告。霍德生物后续将积极推进hNPC01治疗缺血性脑卒中导致运动功能障碍后遗症的国际多中心确证临床试验，进一步验证已有的临床发现和支持产品在多地区的优先审评与上市注册，并计划开展针对脑出血、颅脑损伤、脑瘫等的拓展临床研究，以满足这些神经损伤疾病的重大未被满足临床需求。同时，应FDA快速通道要求，霍德生物近日将公布hNPC01产品可扩大用药的适应症和政策，以使面对无治疗可选择的严重疾病的患者和临床医生可以有所选择。

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