一年长高超 10 厘米！诺和诺德长效生长激素新适应症国内报上市

来源：市场资讯

（来源：求实药社）

11月27日，CDE 官网显示，诺和诺德的帕西生长激素注射液又一适应症的上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度和本次的注册分类，Insight 数据库推测此次申报的适应症可能为：治疗因出生时为小于胎龄儿或特发性身材矮小或 Turner 综合征或 Noonan 综合征所致的儿童矮身材。

已有 Ⅲ 期研究数据显示，针对上述患儿，帕西生长激素组的平均身高增长速度为10.4 cm/年-11.0 cm/年。

截图来源：CDE 官网

帕西生长激素（Somapacitan）是一种长效人生长激素蛋白衍生物。与现有的每日一次生长激素相比，帕西生长激素可以将每年的治疗次数从 365 次减少至 52 次（每周一次），大大提升患者治疗的便利性和依从性。

此前，帕西生长激素已在美国、欧盟、日本等海外国家和地区获批，用于治疗儿童和成人的生长激素缺乏症。在国内，2024 年 9 月，帕西生长激素的首个适应症上市申请（注册分类为 3.1）已获得 CDE 受理，推测用于治疗儿童生长激素缺乏症。

截图来源：Insight 数据库

帕西生长激素本次的新适应症注册分类为治疗用生物制品 2.2 类，即增加境内外均未获批的新适应症和/或改变用药人群。结合该药的临床研究进度，Insight 数据库推测适应症为：治疗因出生时为小于胎龄儿或特发性身材矮小或 Turner 综合征或 Noonan 综合征所致的儿童矮身材。此前，诺和诺德已在美国、欧盟递交该适应症的上市申请。

目前，诺和诺德已经完成一项在中国、美国、日本、法国、德国等国家和地区开展的国际多中心 Ⅲ 期临床 REAL8（CTR20230084），该试验采用篮式研究设计，旨在比较帕西生长激素每周一次给药与 Norditropin® 每日给药在出生时小于胎龄儿或患有特纳综合征、努南综合征或特发性身材矮小的矮身材儿童中的有效性和安全性，以及评估帕西生长激素的长期安全性。

REAL8 研究结果显示，该试验的前三个子研究均达到了主要终点，在所列的三种适应症中，每周一次的帕西生长激素在第 52 周时疗效不劣于每日一次的生长激素治疗：

• 在出生时为小于胎龄儿 (SGA) 的儿童中，与低剂量（0.035 mg/kg/天）的生长激素相比，帕西生长激素显示出更优的估计平均身高增长速度，为 11.0 cm/年 （vs 9.4 cm/年）；与高剂量（0.067 mg/kg/天）的生长激素相比，帕西生长激素也显示出不劣于后者的估计平均身高增长速度，为 11.0 cm/年（ vs 11.1 cm/年）。

• 在患有努南综合征 (NS) 的儿童中，与生长激素相比，帕西生长激素显示出更优的估计平均身高增长速度，为 10.4 cm/年（ vs 9.2 cm/年）。

• 在患有特发性身材矮小（ISS）的儿童中，帕西生长激素显示出与每日注射生长激素相比不劣于估计的平均身高生长速率（10.5 cm/年 vs 10.5 cm/年）。

• 安全性方面，帕西生长激素耐受性良好，与每日一次的生长激素相比，未发现安全性或耐受性问题。每周一次帕西生长激素治疗患者的胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 反应与每日一次生长激素治疗患者相似。

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