穿越血脑屏障！FDA受理抗癌小分子上市申请；每8周一次，再生元疗法再获FDA批准……

穿越血脑屏障！FDA受理抗癌小分子上市申请

Nuvalent近日宣布，美国FDA已受理其为zidesamtinib递交的新药申请（NDA）。Zidesamtinib拟用于治疗既往至少接受过1种ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。该申请的PDUFA日期为2026年9月18日。Zidesamtinib是一种具脑渗透性的ROS1抑制剂，设计用以治疗那些对现有ROS1抑制剂具抗性的癌症，包含那些带有G2032R、S1986Y/F、L2026M或D2033N突变的肿瘤。

本次NDA提交是基于全球注册性ARROS-1临床1/2期试验中，既往接受TKI治疗的晚期ROS1阳性NSCLC患者的研究结果。之前公布的结果显示，在117例曾接受过TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者中（其中50%曾接受过≥2种ROS1 TKI±化疗），由盲态独立中心审查（BICR）评估的客观缓解率（ORR）为44%，初步估计的持续缓解率在12个月时为78%，18个月时为62%。在其中55名曾接受过1种ROS1 TKI（克唑替尼或恩曲替尼）±化疗的患者中，ORR为51%，初步估计的持续缓解率在12和18个月时均为93%。Zidesamtinib还显示出颅内抗肿瘤活性，对携带ROS1 G2032R耐药突变的肿瘤也有作用，整体安全性良好，剂量减少和停药的比例较低，分别为10%和2%。

每8周一次！FDA批准再生元眼科疗法扩展适应症

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）日前宣布，其Eylea HD（aflibercept，8毫克）注射液获美国FDA批准，用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）后出现的黄斑水肿，给药方案可在初始每月给药阶段后调整为最长每8周一次。此外，FDA也针对过往获批适应症，批准每4周一次的给药选择，以满足部分患者可能需要重新采用该给药频率的临床需求，这些适应症包含湿性老年黄斑变性（wAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）、糖尿病视网膜病变（DR）以及RVO。

此次RVO适应症的批准基于3期QUASAR研究数据，该研究比较了Eylea HD与Eylea（aflibercept）2 mg注射液在RVO患者中的疗效与安全性。研究在第36周达到主要终点：在完成3次或5次初始每月给药后转为每8周一次给药的Eylea HD组，其视力改善效果不劣于每4周给药的Eylea组。疗效结果在分支型视网膜静脉阻塞、中心型及半视网膜型阻塞患者中均保持一致。在安全性方面，Eylea HD组中报告发生率≥3%的不良反应包括眼内压升高、视力模糊、白内障、结膜出血以及眼不适、眼痛、眼刺激和玻璃体脱离等。

辉瑞mRNA流感疫苗3期结果登《新英格兰医学杂志》

辉瑞（Pfizer）日前在《新英格兰医学杂志》公布其在研四价修饰RNA（modRNA）流感疫苗的3期临床试验完整数据。结果显示，该疫苗在预防流感方面的有效性较对照疫苗提升34.5%（95% CI：7.4-53.9）。在试验中，9225名受试者接种辉瑞的mRNA疫苗，其中57人患流感；而在接种对照组传统流感疫苗的9251名受试者中，有87人患流感。

进一步分析显示，该研究中出现的流感样疾病病例主要由A/H3N2和A/H1N1病毒株引起，B型流感病毒株几乎未见。血凝抑制试验（HAI）结果表明，该mRNA疫苗在流感A型毒株上达到了抗体反应非劣效性标准，但在B型毒株上未能达到同样标准。两组疫苗的反应原性事件（reactogenicity）以轻中度为主，但在mRNA疫苗组发生比例更高。发热发生率在mRNA疫苗组为5.6%，对照组为1.7%。总体不良事件谱在两组之间相似。

参考资料：

[1] Pfizer's mRNA flu vaccine shows 34.5% greater efficacy than standard shot in phase 3. Retrieved November 20, 2025 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-details-phase-3-data-mrna-flu-vaccine

[2] Fitz-Patrick D, McVinnie DS, Jackson LA, Crowther G, Geevarughese A, Cannon KD, Garcia LM, Pineiro Puebla Y, Yi Z, Cunliffe L, Maniar A, Zareba AM, Ianos CA, Gomme E, Koury K, Suphaphiphat Allen P, Anderson AS, Gurtman A, Lindert K; Pfizer C4781004 Trial Investigators. Efficacy, Immunogenicity, and Safety of Modified mRNA Influenza Vaccine. N Engl J Med. 2025 Nov 20;393(20):2001-2011. doi: 10.1056/NEJMoa2416779. PMID: 41259756.

[3] Nuvalent Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Zidesamtinib for the Treatment of TKI Pre-treated Patients with Advanced ROS1-positive NSCLC. Retrieved November 20, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/nuvalent-announces-fda-acceptance-of-new-drug-application-for-zidesamtinib-for-the-treatment-of-tki-pre-treated-patients-with-advanced-ros1-positive-nsclc-302620883.html

[4] EYLEA HD® (aflibercept) Injection 8 mg Approved by FDA for the Treatment of Macular Edema Following Retinal Vein Occlusion (RVO) and for Monthly Dosing Across Approved Indications. Retrieved November 20, 2025 from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/eylea-hdr-aflibercept-injection-8-mg-approved-fda-treatment

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